C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) C07H 21/00 (2006.01)
Patent
CA 2687850
The present invention is directed to RNA oligonucleotides or complexes of RNA oligonucleotides, denoted herein together as RNA complexes, containing at least one, but optionally more that one, hydroxymethyl substituted nucleotide monomer(s). By a hydroxymethyl substituted nucleotide monomer is understood a nucleotide monomer containing a hydroxymethyl group (that may be unsubstituted, O-substituted for example with a conjugating group, or converted into an optionally substituted or conjugated aminomethyl group). This hydroxymethyl group is not partaking in formation of an internucleotide linkage and is not the hydroxymethyl group (containing the 5'-hydroxy group) of a natural RNA monomer. The RNA complexes of the invention may be useful for therapeutic applications, diagnostic applications or research applications. The complexes include short interfering RNA complexes (siRNA duplexes) comprising an antisense strand and a continued or a discontinued passenger strand ("sense strand") capable of regulating gene expression. At least one of these strands, possible more than one of these strands, are modified with one or more hydroxymethyl substituted nucleotide monomer(s) of this invention, that can be positioned at the 3'-end, at the 5'-end or internally. The RNA complexes of the invention can also be single stranded RNA oligonucleotides ("RNA strands") that are modified with at least one, but optionally more that one, hydroxymethyl substituted nucleotide monomer(s). Such single stranded RNA strands are to be considered included whenever the term RNA complexes is used in this patent application. The complexes of the invention display enhanced stability towards nucleolytic degradation relative to the corresponding complexes comprised entirely from natural RNA monomers.
La présente invention concerne des oligonucléotides ou des complexes d'ARN provenant d'oligonucléotides d'ARN, tous deux désignés ci-après par complexes d'ARN, contenant au moins un, éventuellement plus d'un, monomère nucléotidique à substitution hydroxyméthyl. Par monomère nucléotidique à substitution hydroxyméthyl, on entend un monomère nucléotidique contenant un groupe hydroxyméthyl (qui peut être non substitué, O-substitué par exemple avec un groupe conjugué ou converti en un groupe aminométhyl éventuellement substitué ou conjugué). Ce groupe hydroxyméthyl ne participe pas à la formation d'une liaison internucléotidique et ne correspond pas au groupe hydroxyméthyl (contenant le groupe hydroxy en position 5') d'un monomère d'ARN naturel. Les complexes d'ARN de la présente invention sont utiles dans le cadre d'applications thérapeutiques, diagnostiques ou de recherche. Les complexes comprennent des complexes de petit ARN interférent (duplexes ARNsi) comprenant un brin antisens et un brin passager continu ou discontinu ('brin sens') capable de réguler l'expression du gène. Au moins l'un des brins, éventuellement plusieurs de ces brins, sont modifiés par un ou plusieurs monomères nucléotidiques à substitution hydroxyméthyl de cette invention, qui peuvent être placés sur les extrémités 3', 5' ou de manière interne. Les complexes d'ARN de l'invention peuvent également être des oligonucléotides d'ARN simple brin ('brins d'ARN') modifiés par au moins un, éventuellement plus d'un, monomère nucléotidique à substitution hydroxyméthyl. À chaque fois que le terme complexes d'ARN est utilisé dans la présente demande de brevet, celui-ci comprend de tels brins d'ARN simple brin. Les complexes de l'invention présentent une stabilité accrue en ce qui concerne la dégradation nucléolytique relative aux complexes correspondants provenant entièrement de monomères d'ARN naturels.
Borden Ladner Gervais Llp
Marina Biotech Inc.
Mdrna Inc.
LandOfFree
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