C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/86 (2006.01) A01K 67/027 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/864 (2006.01) C12N 15/90 (2006.01)
Patent
CA 2230758
The present invention is directed to methods for generating high titer, contaminant free, recombinant AAV vectors, methods and genetic constructs for producing AAV recombinant vectors conveniently and in large quantities, methods for the delivery of all essential viral proteins required in trans for high yields of recombinant AAV, recombinant AAV vectors for use in gene therapy, novel packaging cell lines which obviate the need for cotransfection of vector and helper plasmids, helper plasmids and vector plasmid backbone constructs, a reporter assay for determining AAV vector yield. Further provided are recombinant AAV vectors in a pharmaceutically acceptable carrier, methods of delivering a transgene of interest to a cell, compositions and methods for delivering a DNA sequence encoding a desired polypeptide to a cell, and transgenic non-human mammals that express a human chromosome 19 AAV integration locus.
L'invention concerne des procédés pour générer des vecteurs AAV de recombinaison, exempts de contaminants, et de titre élevé. L'invention traite aussi de procédés et de produits de recombinaison génétiques pour produire des vecteurs de recombinaison AAV de manière aisée et en grandes quantités, des procédés pour l'administration de toutes les protéines virales essentielles requises en trans pour de fortes productions de AAV de recombinaison et de vecteurs AAV de recombinaison pouvant être utilisés en thérapie génique. L'invention a aussi pour objet de nouvelles lignées cellulaires de conditionnement qui suppriment la nécessité de cotransfection de plasmides auxiliaires et de vecteurs, de plasmides auxiliaires et de produits de recombinaison à squelette de plasmide de vecteur, et un dosage reporter pour déterminer la production de vecteurs AAV. En outre, l'invention concerne des vecteurs AAV de recombinaison dans un support pharmaceutiquement acceptable, des procédés pour administrer un transgène intéressant à une cellule, des compositions et des procédés pour administrer une séquence d'ADN codant un polypeptide requis sur une cellule, et des mammifères non humains transgéniques exprimant un foyer d'intégration de AAV de chromosomes humains 19.
Kyostio Sirkka
Piraino Susan
Vincent Karen
Wadsworth Samuel C.
Genzyme Corporation
Mbm Intellectual Property Law Llp
LandOfFree
Improved aav vectors for gene therapy does not yet have a rating. At this time, there are no reviews or comments for this patent.
If you have personal experience with Improved aav vectors for gene therapy, we encourage you to share that experience with our LandOfFree.com community. Your opinion is very important and Improved aav vectors for gene therapy will most certainly appreciate the feedback.
Profile ID: LFCA-PAI-O-1826963