A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 38/18 (2006.01) A61K 38/16 (2006.01) A61K 38/17 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) A61P 25/28 (2006.01)
Patent
CA 2446201
The present invention is related to compositions and methods for the delivery of nucleic acids to neurons in a mammal, and uses thereof. The present invention specifically discloses the use of compounds that cause synaptic nerve sprouting to increase neuron retrograde transport of a vector or a product (a polypeptide or a nucleic acid for example) in a mammal. The invention is also based on the use of a compound that interacts with synaptosomal associated proteins to increase neuron retrograde transport of a vector or a product such as one cited above in a mammal. The invention also relates to a product comprising a viral vector comprising a transgene and a compound that causes synaptic nerve sprouting, for sequential use for delivering said transgene to neurons by retrograde transport and its uses for the preparation of a composition used as a treatment in several neurological disorders. The methods and compositions of this invention can be used to deliver various transgenes, such as markers, vaccines, therapeutic genes etc., and are suitable for experimental, therapeutic or various other applications.
L'invention concerne des compositions et des méthodes d'administration d'acides nucléiques à des neurones chez un animal, ainsi que les utilisations de ces compositions et méthodes. L'invention concerne en particulier l'utilisation de composés provoquant un bourgeonnement nerveux synaptique pour améliorer le transport rétrograde dans les neurones d'un vecteur ou d'un produit (un polypeptides ou un acide nucléique, par exemple) chez un mammifère. L'invention concerne aussi l'utilisation d'un composé qui interagit avec des protéines synaptiques associées pour améliorer le transport rétrograde dans les neurones d'un vecteur ou d'un produit, tel qu'un de ceux précédemment cités, chez un mammifère. L'invention concerne encore un produit contenant un vecteur viral qui contient un transgène et un composé provoquant le bourgeonnement nerveux synaptique, qui, utilisé de manière séquentielle, permet d'administrer ledit transgène aux neurones par transport rétrograde, ainsi que ses utilisations dans la préparation d'une composition utilisée dans le traitement de plusieurs troubles neurologiques. Les méthodes et compositions selon l'invention peuvent être utilisées pour administrer divers transgènes, tels que des marqueurs, des vaccins, des gènes thérapeutiques etc., et elles conviennent à des applications expérimentales, thérapeutiques ou à diverses autres applications.
Barkats Martine
Mallet Jacques
Millecamps-Navarro Stephanie
Centre National de La Recherche Scientifique
Robic
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1455872