C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/864 (2006.01) A61K 35/12 (2006.01) A61K 35/76 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/015 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 7/00 (2006.01) C12N 15/35 (2006.01)
Patent
CA 2483624
Disclosed axe improved recombinant adeno-associated viral (rAAV) vectors having mutations in one or more capsid proteins. Exemplary vectors are provided that have altered affinity for heparin or heparin sulfate, as well as vectors, expression systems, and rAAV virions that lack functional VP2 protein expression, but are nevertheless, fully virulent. Also provided by the invention are rAAV vector-based compositions, virus particles, host cells, and pharmaceutical formulations that comprise them useful in the expression of selected therapeutic proteins, polypeptides, peptides, antisense oligonucleotides and/or ribozymes in selected mammals, including organs, tissues, and human host cells.
L'invention concerne des vecteurs recombinants de virus associés aux adénovirus (rAAV) améliorés possédant des mutations dans une ou plusieurs protéines de capside. Des vecteurs exemplaires présentent une affinité modifiée pour l'héparine ou le sulfate d'héparine, ainsi que des vecteurs, des systèmes d'expression et des virions rAAV dans lesquels il manque une expression protéique VP2 fonctionnelle, mais ils sont néanmoins totalement virulents. L'invention concerne également des compositions à base de vecteurs rAAV, des particules de virus, des cellules hôtes et des formulations pharmaceutiques renfermant celles-ci et utiles dans l'expression de protéines, de polypeptides, de peptides, d'oligonucléotides anti-sens et/ou de ribozymes thérapeutiques sélectionnés chez des mammifères sélectionnés, notamment des organes, des tissus et des cellules humaines hôtes.
Muzyczka Nicholas
Opie Shaun R.
Warrington Kenneth H.
Torys Llp
University Of Florida Research Foundation Inc.
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1504159