C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 5/02 (2006.01) A01K 67/027 (2006.01) A61K 31/19 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01) C12Q 1/02 (2006.01) C12Q 1/68 (2006.01)
Patent
CA 2199416
Methods for stimulating gamma globin gene expression in a mammalian cell comprising contacting the cell with a compound selected from valeric acid and certain isomers, derivatives or salts thereof, including isovaleric acid, 4- pentynoic acid and methylthioacetic acid, or an inhibitor of a short chain fatty acyl CoA dehydrogenase, or an activator of protein kinase C are disclosed. The methods of the invention are particularly useful for ameliorating .beta.-globin disorders, such as sickle cell anemia or .beta.- thalassemia. The method of the invention can also be used to prevent or ameliorate malaria in a mammal. The compounds of the invention can also be used to stimulate differentiation of a cell. Pharmaceutical compositions of the acive compounds of the invention are also disclosed. Screening assays for identifying agents that stimulate gamma globin gene expression in an erythroid cell, stimulate cell differentiation or stimulate transport of a short chain fatty acid, or derivative or salt thereof, into cells are also disclosed.
Procédés de stimulation de l'expression des gènes de la gamma globine dans une cellule de mammifère consistant à mettre la cellule en contact avec un composé sélectionné à partir de l'acide valérique et de certains isomères, dérivés et sels de celui-ci, y compris l'acide isovalérique, l'acide 4-pentynoïque et l'acide méthylthioacétique, ou un inhibiteur d'une CoA déshydrogénase à acyle gras à chaînes courtes ou un activateur de la protéine kinase C. Les procédés de l'invention sont notamment utilisés pour apporter un remède aux maladies induites par la .beta.-globine, telles que la drépanocytose ou la .beta.-thalassémie. Le procédé de l'invention peut également être utilisé pour prévenir ou apporter un remède à la malaria chez un mammifère. Les composés de l'invention peuvent être utilisés pour stimuler la différentiation d'une cellule. Des compositions pharmaceutiques des composés actifs de l'invention sont également décrites, ainsi que des méthodes de criblage permettant d'identifier les agents stimulant l'expression des gènes de la gamma globine dans un érythrocyte, stimulant aussi la différentiation cellulaire et le transport d'un acide gras à chaînes courtes, ou d'un dérivé ou d'un sel de celui-ci, dans les cellules.
Caron Connie
Voss Jeffrey W.
Basf Aktiengesellschaft
Borden Ladner Gervais Llp
LandOfFree
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