C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A61K 31/7088 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) A61P 25/14 (2006.01)
Patent
CA 2526893
It is intended to provide methods for suppressing the huntingtin gene expression by using a double-stranded RNA (dsRNA), huntingtin gene expression inhibitors to suppress the huntingtin gene expression, and preventives and/or remedies of Huntington's disease. Targeting against a specific sequence of mRNA at immediately upstream of CAG repeats in HD genes of Huntington's disease, the huntingtin gene expression is suppressed by using a dsRNA homologous to the sequence. In this invention, a short siRNA (short double-stranded RNA) having bp as short as around 21-23 bp can be effectively used as the dsRNA homologous to a specific RNA sequence in a region at immediately upstream of CAG repeats. The dsRNA of this present invention can be used as a huntingtin gene expression inhibitor, or a preventive and/or a remedy of Huntington's disease by administering or introducing into a living body or a living cell in mammals for the prevention and/or treatment of Huntington's disease.
L'invention concerne une méthode pour inhiber l'expression du gène responsable de la maladie de Huntington, au moyen d'un ARN bicaténaire. Elle concerne également un inhibiteur de l'expression du gène de la maladie de Huntington, destiné à être utilisé selon la méthode décrite ci-dessus. Elle concerne en outre un médicament pour prévenir et/ou traiter la maladie de Huntington. En prenant pour cible une séquence d'ARNm spécifique située dans une région se trouvant à proximité et en amont de la séquence répétée CAG du gène de la maladie de Huntington, on inhibe l'expression de ce gène au moyen d'un ARN bicaténaire qui est un homologue de cette séquence. Selon cette méthode, on peut utiliser de manière efficace un ARN bicaténaire court d'environ 21 à 23 bp comme ARN bicaténaire homologue de la séquence d'ARN spécifique située dans une région se trouvant à proximité et en amont de la séquence répétée CAG. Il est possible de prévenir et/ou de traiter la maladie de Huntington en administrant l'ARN bicaténaire décrit ci-dessus à un mammifère vivant ou en le transférant dans une cellule vitale, ledit ARN bicaténaire servant d'inhibiteur de l'expression du gène de la maladie de Huntington ou de moyen prophylactique et/ou thérapeutique pour lutter contre la maladie de Huntington.
Goto Jun
Kanazawa Ichiro
Liu Wanzhao
Murata Miho
Wada Keiji
Japan Science And Technology Agency
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1813092