C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/85 (2006.01) A01K 67/027 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/65 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)
Patent
CA 2274314
This invention relates to gene delivery and expression, including gene therapy, by using vectors which encode stable mRNA and methods of using such vectors. In particular, this invention relates to vectors which establish controlled expression of recombinant IGF-I genes within tissues at certain levels. The vector includes a 5' flanking region which includes necessary sequences for expression of a nucleic acid cassette, a 3' flanking region including a 3' UTR and/or 3' NCR, and a linker which connects the 5' flanking region to a nucleic acid sequence. The linker has a position for inserting a nucleic acid cassette. The linker does not contain the coding sequence of a gene that the linker is naturally associated with. The 3' flanking region is 3' to the position for inserting the nucleic acid cassette. The expression vectors of the present invention can also be regulated by a regulatory system and/or constructed with a coating.
L'invention porte sur l'apport et l'expression de gènes, y compris à des fins de thérapie génique, recourant à des vecteurs codant pour de l'ARNm stable, et sur des méthodes d'utilisation desdits vecteurs. L'invention porte en particulier sur des vecteurs assurant l'expression commandée de gènes d'IGF-I de recombinaison à l'intérieur de tissus, à certains niveaux. Le vecteur comporte une région adjacente 5' comportant les séquences nécessaires à l'expression d'une cassette d'acide nucléique, une région adjacente 3' comportant une UTR 3' et/ou une NCR 3', et un segment de liaison qui relie la région adjacente 5' à une séquence d'acide nucléique. Le segment de liaison comporte une position d'insertion d'une cassette d'acide nucléique. Le segment de liaison ne contient pas la séquence de codage d'un gène avec lequel il est normalement associé. La région adjacente 3' est en 3' par rapport à la position d'insertion de la cassette d'acide nucléique. Les vecteurs d'expression de l'invention peuvent également être régulés par un système régulateur et/ou construits avec un enrobage.
Coleman Michael
Demayo Francesco J.
Schwartz Robert
Baylor College Of Medicine
Genemedicine Inc.
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1747893