C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 11/04 (2006.01) C12N 5/077 (2010.01) A61K 9/66 (2006.01) A61K 35/28 (2006.01) A61K 35/32 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) A61L 27/38 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) A61K 35/12 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01) C12M 3/06 (2006.01)
Patent
CA 2215143
Methods of treating patients who are suffering from a disease, disorder or condition characterized by a bone cartilage or lung defect are disclosed. The methods comprising the step of intravenous administration of stromal cells isolated from normal syngeneic individuals or intravenous administration of stromal cells isolated from the patient subsequent to correction of the genetic defect in the isolated cells. Implant devices comprising a container that has at least one membrane surface and stromal cells isolated from bone marrow that comprise a gene construct are disclosed. The gene construct in the stromal cells comprises a nucleotide sequence that encodes a beneficial protein operably linked to regulatory elements which function in stromal cells. Methods of treating individuals with diseases, disorders or conditions which can be treated with a beneficial protein, including diseases, disorders or conditions characterized by gene defects are disclosed. The methods comprise introducing into such individuals, stromal cells that are administered in a manner that physically isolates them from the recipient's immune system and that comprise a gene construct that comprises a nucleotide sequence that encodes a beneficial protein operably linked to regulatory elements which function in stromal cells.
L'invention porte sur des méthodes de traitement de patients souffrant de maladies, troubles ou états caractérisés par des lésions du cartilage osseux ou du poumon. Ladite méthode consiste à administrer par voie intraveineuse des cellules de stroma provenant d'individus syngénétiques normaux, ou du patient même après en avoir corrigé les anomalies génétiques. L'invention porte également sur des dispositifs d'implantation comportant un récipient doté d'au moins une surface membranaire et contenant des cellules de stroma isolées à partir de moelle osseuse qui comprennent un produit d'assemblage génique incluant une séquence nucléotidique codant une protéine bénéfique fonctionnellement liée à des éléments régulateurs actifs des cellules de stroma. L'invention porte en outre sur des méthodes de traitement de patients souffrant de maladies, troubles ou états, y compris ceux résultant d'anomalies génétiques, susceptibles d'être traités par une protéine bénéfique. Ces méthodes consistent à administrer à ces patients, en les isolant physiquement du système immunitaire du receveur, des cellules de stroma comprenant un produit d'assemblage génétique incluant une séquence nucléotidique codant une protéine bénéfique fonctionnellement liée à des éléments régulateurs actifs des cellules de stroma.
Caro Jose
Kulkosky Joseph
Laptev Alexey
Leeper Dennis B.
O'hara Michael D.
Borden Ladner Gervais Llp
Thomas Jefferson University
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-2028084