C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/90 (2006.01) A61K 9/127 (2006.01) A61K 31/711 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 15/861 (2006.01)
Patent
CA 2205874
A composition for delivering at least one DNA sequence encoding a desired protein or polypeptide (such as a therapeutic agent) to a cell. The composition comprises an adeno-associated virus rep protein (or a nucleic acid sequence encoding an adeno-associated virus rep protein) and a genetic construct including at least one DNA sequence encoding a protein or polypeptide or genetic transcript of interest and a promoter controlling the at least one DNA sequence. The genetic construct also includes a first adeno-associated virus ITR or portion or derivative thereof and a second adeno-associated virus ITR or a portion or derivative thereof. The first and second adeno-associated virus ITRs or portions or derivatives thereof flank the at least one DNA sequence encoding the protein or polypeptide or genetic transcript of interest and the promoter controlling the at least one DNA sequence encoding the protein or polypeptide or genetic transcript of interest. Such a composition provides for integration of genetic material at a specific locus in the human chromosome, while minimizing the possibility of inadvertent inactivation of host genes and minimizing the possibility of viral contamination.
L'invention concerne une composition pour introduire dans une cellule au moins une séquence d'ADN codant une protéine ou un polypeptide souhaité (tel qu'un agent thérapeutique). La composition contient une protéine rep de virus adéno-associé (ou une séquence nucléotidique codant la protéine rep de virus adéno-associé) et un produit de recombinaison génétique comprenant au moins une séquence d'ADN codant une protéine, un polypeptide ou un transcrit génétique souhaité et un promoteur régulant la ou les séquences d'ADN. Le produit de recombinaison génétique comprend également une première séquence ITR de virus adéno-associé, ou une partie ou un dérivé de celle-ci et une seconde séquence ITR de virus adéno-associé ou une partie ou un dérivé de celle-ci. Les première et seconde séquences ITR de virus adéno-associé, les parties ou les dérivés de celles-ci jouxtent la ou les séquences d'ADN codant la protéine, le polypeptide ou le transcrit génétique souhaité et le promoteur régulant la ou les séquences d'ADN codant la protéine ou le polypeptide ou le transcrit génétique souhaité. Une telle composition permet une intégration de matière génétique à un locus spécifique dans le chromosome humain, tout en minimisant la possibilité d'une inactivation accidentelle de gènes hôtes et en minimisant la possibilité d'une contamination virale.
Chiorini John A.
Kotin Robert M.
Safer Brian
Weiner Stephen M.
Department Of Health And Human Services The Government Of The United States Of America Represented By Th
Smart & Biggar
LandOfFree
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