Manipulation of tissue or organ type using the notch pathway

A - Human Necessities – 61 – K

Patent

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Details

A61K 48/00 (2006.01) A61K 35/00 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01) A61K 38/17 (2006.01) C07H 21/04 (2006.01) C07K 14/00 (2006.01) C12N 5/00 (2006.01) C12N 15/00 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) C12N 15/70 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01)

Patent

CA 2378465

The present invention is directed to methods for altering the fate of a cell, tissue or organ type by altering Notch pathway function in the cell. The invention is further directed to methods for altering the fate of a cell, tissue or organ type by simultaneously changing the activation state of the Notch pathway and one or more cell fate control gene pathways. The invention can be utilized for cells of any differentiation state. The resulting cells may be expanded and used in cell replacement therapy to repopulate lost cell populations and help in the regeneration of diseased and/or injured tissues. The resulting cell populations can also be made recombinant and used for gene therapy or as tissue/organ models for research. The invention is directed to methods for treating macular degeneration comprising altering Notch pathway function in retinal pigment epithelium cells or retinal neuroepithelium or both tissues. The present invention is also directed to kits utilizing the methods of the invention to generate cells, tissues or organs of altered fates. The invention also provides methods for screening for agonists or antagonists of Notch or cell fate control gene pathway functions.

La présente invention concerne des procédés permettant de modifier la destinée d'un type de cellule, de tissu ou d'organe par modification de la fonction de voie Notch dans la cellule. Cette invention concerne également des procédés permettant de modifier la destinée d'un type de cellule, de tissu ou d'organe par modification simultanée de l'état d'activation de la voie Notch et d'une ou plusieurs voies de gènes commandant le devenir de cellule. Cette invention peut s'appliquer à des cellules se trouvant dans n'importe quel état de différenciation. Les cellules résultantes peuvent être développées et utilisées en thérapie de remplacement cellulaire, afin de reconstituer les populations cellulaires disparues et d'aider à la régénération de tissus malades et/ou lésés. Les populations cellulaires résultantes peuvent être constituées de cellules de recombinaison et être utilisées en thérapie génique ou en tant que modèles tissulaires/organiques pour la recherche. Cette invention concerne également des procédés permettant de traiter la dégénération maculaire qui impliquent la modification de la fonction de voie Notch dans des cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien ou dans des tissus du neuro-épithélium rétinien et/ou de l'épithélium pigmentaire rétinien. Cette invention concerne également des trousses qui, par mise en oeuvre des procédés selon l'invention, permettent de générer des cellules, des tissus ou des organes avec des destinées modifiées. Cette invention concerne également des procédés permettant de cribler des agonistes ou des antagonistes de fonctions de voie Notch ou de voie de gène commandant la destinée de cellule.

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