C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A01K 67/027 (2006.01) A61K 31/713 (2006.01) A61K 38/17 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01) C12Q 1/68 (2006.01) G01N 33/50 (2006.01)
Patent
CA 2482903
Described is a method for the specific modulation of the expression of target genes in cells and/or tissues of the CNS and/or eye, wherein a composition comprising one or more doubled stranded oligoribonucleotides (dsRNA) is introduced into the cell, tissue or organism outside the blood-brain or blood- retina barriers. Furthermore, a method for the identification and validation of the function of a gene is provided, wherein the method provides a test cell, test tissue or test organism, which allow information to be gained on the function of the target gene. In addition, compositions and kits are described useful for those methods. In particular, components and methods for the diagnostic use and/or therapy of disorders related to the CNS and/or eye are provided which are based on RNA interference.
L'invention concerne un procédé de modulation spécifique de l'expression de gènes cibles dans les cellules et/ou tissus du système nerveux central et/ou de l'oeil, procédé selon lequel on introduit, dans la cellule, le tissu ou l'organisme, à l'extérieur de la barrière hémato-encephalique ou hémato-rétinienne, une composition comprenant au moins un oligoribonucléotide double brin (ARN bicaténaire). L'invention concerne en outre un procédé d'identification et de validation de la fonction d'un gène, selon lequel on utilise une cellule, un tissu ou un organisme d'essai permettant d'obtenir des informations sur la fonction du gène cible. Sont également décrites des compositions et des trousses utiles pour la mise en oeuvre de ces procédés. L'invention concerne en particulier des composants et des procédés pour le diagnostic et/ou la thérapie de troubles associés au système nerveux central et/ou à l'oeil, ces procédés étant fondés sur l'interférence d'ARN.
Goehring Frank
Schulte Ralf Wilhelm
Acuity Pharmaceuticals Inc.
Borden Ladner Gervais Llp
Lynkeus Biotech Gmbh
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1903930