C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/54 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07H 19/04 (2006.01) C07H 21/00 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01) C07H 23/00 (2006.01) C12N 9/22 (2006.01) C12N 15/10 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01) C12N 15/87 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)
Patent
CA 2183992
Enzymatic RNA molecules which cleave ICAM-? mRNA, IL-5 mRNA, re? A mRNA, TNF-.alpha. mRNA, RSV mRNA or RSV genomic RNA, or CML associated mRNA, and use of these molecules for the treatment of pathological conditions related to those mRNA-levels; ribonucleosides or nucleotides modified in 2', 3' or 5', methods for their synthesis, purification and deprotection vectors containing multiple enzymatic nucleic acids, optionally in chimeric form with tRNAs; method for introducing enzymatic nucleic acids into cells by forming a complex with a second nucleic acid where the complex is capable of taking an R-loop base-paired structure: method for altering a mutant nucleic acid in vivo by hybridization with an oligonucleotide capable of activating dsRNA deaminase, comprising an enzymatic activity or a chemical mutagen. Further are disclosed trans-cleaving or -ligating hairpin ribozymes lacking a substrate RNA moiety, as well as hammerhead ribozymes having an interconnecting loop between base pairs in stem II.
La présente invention concerne des molécules d'ARN enzymatiques clivant les ARNm ICAM-1, IL-5, rel A, TNF-.alpha., RSV, l'ARN génomique RSV ou l'ARNm associé du CML, ainsi que l'utilisation de ces molécules pour le traitement des états pathologiques imputables à ces niveaux de l'ARNm. L'invention concerne également: des ribonucléosides ou des nucléotides modifiés en 2', 3' ou 5' ainsi que les procédés de synthèse, de purification et de déprotection correspondants; des vecteurs contenant des acides nucléiques enzymatiques multiples, éventuellement associés à des ARNt sous des formes chimériques; un procédé d'introduction des acides nucléiques enzymatiques dans des cellules par constitution d'un complexe avec un second acide nucléique, ledit complexe étant capable de prendre une structure en paires de base bouclée en R; un procédé de modification in vivo d'un acide nucléique mutant par hybridation avec un oligonucléotide capable d'activer la désaminase de l'ARNds à activité enzymatique ou chimiquement mutagène. L'invention concerne enfin des ribozymes en épingle à cheveux transclivants ou transligants auxquels manque une moitié d'ARN substratique, ainsi que des ribozymes en tête de marteau à interconnexions en boucle entre les paires de base de la souche II.
Beigelman Leonid
Chowrira Bharat
Direnzo Anthony
Draper Kenneth G.
Dudycz Lech W.
Ribozyme Pharmaceuticals Inc.
Smart & Biggar
LandOfFree
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