C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/12 (2006.01) A61K 38/18 (2006.01) A61K 38/22 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 15/16 (2006.01)
Patent
CA 2297490
The present invention is directed to a method for providing AAV mediated gene therapy to a patient, comprising administering to a patient a replication- defective adeno-associated virus particle which infects a cell in the patient, the particle having therein a gene encoding a protein needed by the patient, the gene being operatively linked for expression in the cell, and at about the time of above-administering step, also administering to the patient an immunosuppressant that suppresses the patient's humoral immune response. The present invention is also directed to pharmaceutical compositions comprising the above described adeno-associated virus and humoral immuno-suppressant in a pharmaceutically acceptable carrier. Examples of proteins expressed by the above-described vectors include erythropoietin, thrombopoietin, human growth factor, leptin, Factor VIII, Factor IX, Factor Xa and the like.
L'invention concerne un procédé permettant d'appliquer à un patient une thérapie génique dans laquelle le médiateur est un vecteur viral adéno-associé. Le procédé consiste à administrer à un patient une particule de virus adéno-associé déficiente du point de vue de la réplication qui infecte une cellule du patient, la particule contenant un gène qui code une protéine nécessaire au patient, le gène étant lié de manière efficace pour l'expression dans la cellule; le procédé consiste également à administrer à peu près au moment de l'étape précédente, un immunosuppresseur qui supprime la réponse immunitaire humorale du patient. Cette invention concerne également des compositions pharmaceutique contenant le virus adéno-associé décrit précédemment et l'immuno-suppresseur humoral dans un support pharmaceutiquement acceptable. Des exemples de protéines exprimées par les vecteurs décrits précédemment comprennent l'erythropoïétine, la thrombopoïétine, le facteur de croissance humaine, la leptine, le facteur VIII, le facteur IX, le facteur Xa et autres.
Dwarki Varavani
Escobedo Jaime
Manning William C.
Murphy John E.
Zhou Shang-Zhen
Borden Ladner Gervais Llp
Chiron Corporation
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1561057