C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A61K 31/7105 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01) C12N 15/867 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01) C07K 14/715 (2006.01) C12N 7/01 (2006.01)
Patent
CA 2680129
In one aspect, the invention provides methods and compositions for the expression of small RNA molecules within a cell using a retroviral vector (Fig. IA). Small interfering RNA (siRNA) can be expressed using the methods of the invention within a cell. In a further aspect, the invention provides methods for producing siRNA encoding lentivirus where the siRNA activity may interfere with the lentiviral life cycle. In yet a further aspect, the invention provides methods for expression of a small RNA molecule within a cell, such as an siRNA capable of downregulating CCR5, wherein expression of the small RNA molecule is relatively non-cytotoxic to the cell. The invention also includes small RNA molecules, such as an siRNA capable of downregulating CCR5, that are relatively non-cytotoxic to cells.
L'invention concerne, selon un aspect, des procédés et des compositions destinés à l'expression de petites molécules d'ARN dans une cellule en utilisant un vecteur rétroviral (Fig. IA). De petites molécules d'ARN interférent (ARNsi) peuvent être exprimées dans une cellule en utilisant les procédés de l'invention. Selon un autre aspect, l'invention concerne des procédés de préparation d'ARNsi codant pour un lentivirus, selon lesquels l'activité de l'ARNsi peut interférer avec le cycle biologique du lentivirus. Selon un autre aspect, l'invention concerne des procédés d'expression d'une petite molécule d'ARN dans une cellule, par exemple une molécule d'ARNsi capable de réguler à la baisse CCR5. Selon l'invention, l'expression de la petite molécule d'ARN est relativement non cytotoxique pour la cellule. L'invention concerne également de petites molécules d'ARN, par exemple des molécules d'ARNsi capables de réguler à la baisse CCR5, qui sont relativement non cytotoxiques pour les cellules.
An Dong Sung
Baltimore David
Chen Irvin S.y.
Lois-Caballe Carlos
Qin Xiao-Feng
California Institute Of Technology
Fetherstonhaugh & Co.
The Regents Of The University Of California
LandOfFree
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