A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 31/445 (2006.01) A61K 31/437 (2006.01) A61K 31/7042 (2006.01) A61P 25/28 (2006.01)
Patent
CA 2656643
Provided is a method of increasing the stability of wild-type .beta.- glucocerebrosidase. Also provided are methods of treating and/or preventing an individual having a neurological disease in which increased expression or activity of .beta.-glucocerebrosidase in the central nervous system would be beneficial. This method comprises administering an effective amount of a pharmacologic chaperone for .beta.- glucocerebrosidase, with the proviso that the individual does not have a mutation in the gene encoding .beta.-glucocerebrosidase. Further provided are .beta.-glucocerebrosidase inhibitors which have been identified as specific pharmacologic chaperones and which have been shown to increase activity of .beta.-glucocerebrosidase in vivo in the central nervous system.
La présente invention concerne un procédé permettant d'augmenter la stabilité du type sauvage de la .beta.- glucocérébrosidase. L'invention concerne également des procédés de traitement et/ou de prévention d'une maladie neurologique chez un individu, pour lequel l'expression ou l'activité accrue de la .beta.-glucocérébrosidase dans le système nerveux central devrait être bénéfique. Ce procédé consiste à administrer une quantité efficace d'un chaperon pharmacologique de la .beta.-glucocérébrosidase, à la condition que l'individu ne présente pas de mutation au niveau du gène codant pour la .beta.-glucocérébrosidase. L'invention concerne en outre des inhibiteurs de la .beta.-glucocérébrosidase qui ont été identifiés comme chaperons pharmacologiques spécifiques et dont il a été démontré qu'ils intensifiaient l'activité de la .beta.-glucocérébrosidase in vivo dans le système nerveux central.
Wustman Brandon
Amicus Therapeutics Inc.
Piasetzki Nenniger Kvas Llp
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1900467