A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 48/00 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 31/7088 (2006.01) A61K 35/76 (2006.01) A61K 38/45 (2006.01) A61P 27/02 (2006.01) C07K 14/705 (2006.01) C12N 15/09 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01) C12N 15/861 (2006.01)
Patent
CA 2442670
The claimed invention is drawn to a method for treating an ocular disease disorder in a human or animal subject characterized by the defect or absence or a normal gene in the ocular cells.
La présente invention concerne un traitement d'un trouble oculaire caractérisé par la déficience ou l'absence d'un gène normal dans les cellules oculaires d'un sujet humain ou autrement animal. A cet effet, on administre au sujet par injection sub-rétinienne une quantité suffisante d'un virus adéno-associé obtenu par recombinaison et porteur d'une séquence d'acide nucléique codant le gène normal sous le contrôle d'une séquence promoteur exprimant dans les cellules oculaires le produit du gène. Les cellules oculaires concernées sont de préférence les cellules épithéliales pigmentaires rétiniennes, le gène étant de préférence spécifique de ces cellules, notamment le RPE65. Le promoteur est de ceux capables d'exprimer dans les cellules épithéliales pigmentaires rétiniennes le produit du gène. L'invention concerne également des compositions pour administration sub-rétinienne convenant pour ce traitement.
Acland Gregory M.
Aguirre Gustavo D.
Bennett Jean
Hauswirth William W.
Jacobson Samuel G.
Cornell Research Foundation Inc.
Gowling Lafleur Henderson Llp
The Trustees Of The University Of Pennsylvania
The University Of Florida Research Foundation Incorporated
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1616665