C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A61K 38/16 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) A61P 35/00 (2006.01) C07K 14/01 (2006.01) C07K 14/08 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01) C12N 15/70 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)
Patent
CA 2370628
A therapeutic composition for inhibiting the function of a target polynucleotide sequence in a mammalian cell includes an agent that provides to a mammalian cell an at least partially double-stranded RNA molecule comprising a polynucleotide sequence of at least about 200 nucleotides in length, said polynucleotide sequence being substantially homologous to a target polynucleotide sequence. This RNA molecule desirably does not produce a functional protein. The agents useful in the composition can be RNA molecules made by enzymatic synthetic methods or chemical synthetic methods in vitro; or made in recombinant cultures of microorganisms and isolated therefrom, or alternatively, can be capable of generating the desired RNA molecule in vivo after delivery to the mammalian cell. In methods of treatment of prophylaxis of virus infections, other pathogenic infections or certain cancers, these compositions are administered in amounts effective to reduce or inhibit the function of the target polynucleotide sequence, which can be of pathogenic origin or produced in response to a tumor or other cancer, among other sources.
La présente invention concerne une composition thérapeutique pour l'inhibition de la fonction d'une séquence polynucléotidique cible dans une cellule mammalienne comprenant un agent qui fournit à la cellule mammalienne une molécule d'ARN à double brin au moins en partie comprenant une séquence polynucléotidique d'une longueur d'au moins 200 nucléotides, ladite séquence polynucléotidique étant sensiblement homologue à la séquence polynucléotidique cible. Avantageusement cette molécule d'ARN ne produit pas une protéine fonctionnelle. Les agents utilisés dans cette composition peuvent être des molécules d'ARN produites par des procédés de synthèse enzymatique ou des procédés de synthèse chimique in vitro; ou produites dans des cultures recombinantes de micro-organismes et d'où elles sont isolées, ou alternativement, pouvant générer la molécule d'ARN désirée in vivo après sa délivrance dans la cellule mammalienne. Dans les méthodes de traitement prophylactiques des infections virales, d'autres infections pathogènes ou de certains cancers, lesdites compositions sont administrées an quantités efficaces pour réduire ou inhiber la fonction de la séquence polynucléotidique cible, qui peut être d'origine pathogène ou produite en réaction à une tumeur ou tout autre cancer, entre autres sources.
Pachuk Catherine
Satishchandran Chandrasekhar
Alnylam Pharmaceuticals Inc.
American Home Products Corporation
Ridout & Maybee Llp
LandOfFree
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