G - Physics – 01 – N
Patent
G - Physics
01
N
G01N 33/68 (2006.01) C12Q 1/68 (2006.01)
Patent
CA 2499880
The present invention provides a method of preventing a splicing event in a pre-mRNA molecule, comprising contacting the pre-mRNA and/or elements of the splicing machinery with a small molecule compound identified according to the methods described herein to prevent the splicing event in the pre-mRNA molecule. Further provided is a method of inducing a splicing event in a pre- mRNA molecule, comprising contacting the pre-mRNA and/or elements of the splicing machinery with a small molecule compound identified according to the methods described herein to induce the splicing event in the pre-mRNA molecule. Furthermore, a method is provided herein of treating a patient having a disorder associated with an alternative or aberrant splicing event in a pre-mRNA molecule, comprising administering to the patient a therapeutically effective amount of a compound identified according to the methods described herein to prevent an alternative or aberrant splicing event in a pre-mRNA molecule, thereby treating the patient.
L'invention concerne un procédé visant à prévenir un événement d'épissage dans une molécule d'ARN pré-messager. Le procédé comporte l'étape consistant à mettre en contact l'ARN pré-messager et/ou des éléments du processus d'épissage avec un composé de petites molécules identifié selon le procédés décrits, en vue d'empêcher l'événement d'épissage dans la molécule d'ARN pré-messager. L'invention concerne aussi un procédé permettant d'induire un événement d'épissage dans une molécule d'ARN pré-messager, qui comporte l'étape consistant mettre en contact l'ARN pré-messager et/ou des éléments du processus d'épissage avec un composé de petites molécules identifié selon le procédés décrits, en vue d'induire un événement d'épissage dans la molécule d'ARN pré-messager. L'invention concerne en outre une méthode de traitement d'un patient atteint d'un trouble associé à un événement d'épissage alternatif ou aberrant dans une molécule d'ARN pré-messager, cette méthode comprenant l'administration au patient d'une quantité thérapeutiquement efficace d'un composé identifié selon les procédés décrits, en vue de prévenir un événement d'épissage alternatif ou aberrant dans une molécule d'ARN pré-messager.
Sim & Mcburney
University Of North Carolina At Chapel Hill
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1825267