C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/113 (2010.01) A61K 31/713 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07H 21/00 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01)
Patent
CA 2685453
The invention is directed to compositions and methods for selectively reducing the expression of a gene product from a desired target gene in a cell, as well as for treating diseases caused by the expression of the gene. More particularly, the invention is directed to compositions that contain double stranded RNA ("dsRNA"), and methods for preparing them, that are capable of reducing the expression of target genes in eukaryotic cells. The dsRNA has a first oligonucleotide sequence that is between 25 and about 30 nucleotides in length and a second oligonucleotide sequence that anneals to the first sequence under biological conditions. In addition, a region of one of the sequences of the dsRNA having a sequence length of at least 19 nucleotides is sufficiently complementary to a nucleotide sequence of the RNA produced from the target gene to trigger the destruction of the target RNA by the RNAi machinery.
L'invention concerne des compositions et des procédés destinés à réduire sélectivement l'expression d'un produit génique du gène cible souhaité dans une cellule, ainsi qu'à traiter des maladies provoquées par l'expression du gène. L'invention concerne plus particulièrement des compositions qui contiennent de l'ARN double brin (ARNdb) et leurs procédés de préparation, lesdites compositions étant capables de réduire l'expression de gènes cibles dans des cellules eucaryotes. L'ARNdb comprend une première séquence d'oligonucléotides qui est d'une longueur de 25 à environ 30 nucléotides et une seconde séquence d'oligonucléotides qui s'hybride à la première séquence dans des conditions biologiques. En outre, une région d'une des séquences de l'ARNdb qui a une longueur de séquence supérieure ou égale à 19 nucléotides est suffisamment complémentaire d'une séquence de nucléotides de l'ARN produit à partir du gène cible pour déclencher la destruction de l'ARN cible par la machinerie de l'ARNi.
Behlke Mark A.
Kim Dongho
Rossi John J.
City Of Hope
Integrated Dna Technologies Inc.
Osler Hoskin & Harcourt Llp
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1823157