C - Chemistry – Metallurgy – 07 – H
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
07
H
C07H 21/02 (2006.01) A61K 31/713 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01)
Patent
CA 2559955
The invention is directed to compositions and methods for selectively reducing the expression of a gene product from a desired target gene in a cell, as well as for treating diseases caused by the expression of the gene. More particularly, the invention is directed to compositions that contain double stranded RNA ("dsRNA"), and methods for preparing them, that are capable of reducing the expression of target genes in eukaryotic cells. The dsRNA has a first oligonucleotide sequence that is between 25 and about 30 nucleotides in length and a second oligonucleotide sequence that anneals to the first sequence under biological conditions. In addition, a region of one of the sequences of the dsRNA having a sequence length of at least 19 nucleotides is sufficiently complementary to a nucleotide sequence of the RNA produced from the target gene to trigger the destruction of the target RNA by the RNAi machinery.
La présente invention a trait à des compositions et des procédés pour la réduction sélective de l'expression d'un produit génétique dérivé d'un gène cible souhaité dans une cellule, ainsi que pour le traitement de maladies causées par l'expression du gène. Plus particulièrement, l'invention a trait à des compositions contenant un ARN double brin et à leurs procédés de préparation, qui sont aptes à la réduction de l'expression de gènes cibles dans des cellules eucaryotes. L'ARN double brin comporte une première séquence oligonucléotidique présentant une longueur entre 25 et environ 30 nucléotides et une deuxième séquence oligonucléotidique qui est recuit à la première séquence dans des conditions biologiques. En outre, une région d'une des séquences de l'ARN double brin présentant une longueur de séquence d'au moins 19 nucléotides est suffisamment complémentaire à une séquence nucléotidique de l'ARN produite à partir du gène cible pour déclencher la destruction de l'ARN cible par la mécanisme de l'ARNi.
Behlke Mark A.
Kim Dongho
Rossi John J.
City Of Hope
Integrated Dna Technologies Inc.
Osler Hoskin & Harcourt Llp
LandOfFree
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