C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/90 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) A61P 11/00 (2006.01) C07K 14/47 (2006.01) C07K 14/59 (2006.01) C12N 15/10 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01) C12N 15/66 (2006.01)
Patent
CA 2339300
The molecules and methods of the present invention provide a means for in vivo production of a trans-spliced molecule in a selected subset of cells. The pre- trans-splicing molecules of the invention are substrates for a trans-splicing reaction between the pre-trans-splicing molecules and a pre-mRNA which is uniquely expressed in the specific target cells. The in vivo trans-splicing reaction provides a novel mRNA which is functional as mRNA or encodes a protein to be expressed in the target cells. The expression product of the mRNA is a protein of therapeutic value to the cell or host organism a toxin which causes killing of the specific cells or a novel protein not normally present in such cells. The invention further provides PTMs that have been genetically engineered for the identification of exon/intron boundaries of pre- mRNA molecules using an exon tagging method. The PTMs of the invention can also be designed to result in the production of chimeric RNA encoding for peptide affinity purification tags which can be used to purify and identify proteins expressed in a specific cell type.
Les molécules et procédés de l'invention fournissent un moyen de produire in vivo une molécule trans-épissée dans un sous-ensemble de cellules choisies. Les molécules de pré-trans-épissage (PTM) de l'invention sont des substrats induisant une réaction de trans-épissage entre les molécules de pré-trans-épissage et un pré-ARNm exprimé uniquement dans les cellules cibles spécifiques. La réaction de trans-épissage in vivo produit un nouveau ARNm qui est fonctionnel en tant que ARNm, ou qui code une protéine devant être exprimée dans les cellules cibles. Le produit d'expression de l'ARNm est une protéine de valeur thérapeutique pour la cellule ou l'organisme hôte, une toxine qui provoque la mort des cellules spécifiques, ou une nouvelle protéine qui n'est normalement pas présente dans lesdites cellules. L'invention concerne également des PTM génétiquement modifiées qui identifient les limites exon/intron des molécules de pré-ARNm au moyen d'un procédé de marquage de l'exon. Les PTM de l'invention peuvent également être manipulées de manière à produire un ARN chimère codant pour des marqueurs peptidiques de purification par affinité pouvant être utilisés pour purifier et identifier des protéines exprimées dans un type de cellule spécifique. --
Garcia-Blanco Mariano A.
Mitchell Lloyd G.
Bereskin & Parr Llp/s.e.n.c.r.l.,s.r.l.
Intronn Holdings Llc
Virxsys Corporation
LandOfFree
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