C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A61K 31/7088 (2006.01) A61K 41/00 (2006.01) A61P 43/00 (2006.01)
Patent
CA 2660523
The current invention provides for methods and medicaments that apply oligonucleotide molecules complementary onl y to a repetitive sequence in a human gene transcript, for the manufacture of a medicament for the diagnosis, treatment or prevention of a cis-element repeat instability associated genetic disorders in humans. The invention hence provides a method of treatment for cis-element repeat instability associated genetic disorders. The invention also pertains to modified oligonucleotides which can be applied in method of the invention to prevent the accumulation and/or translation of repeat expanded transcripts in cells.
La présente invention concerne des procédés et des médicaments qui utilisent des molécules d'oligonucléotides complémentaires uniquement d'une séquence répétitive dans un produit de transcription d'un gène humain pour fabriquer un médicament destiné au diagnostic, au traitement ou à la prévention de troubles génétiques associés à l'instabilité des répétitions d'éléments cis chez l'homme. Elle propose donc un procédé de traitement de troubles génétiques associés à l'instabilité des répétitions d'éléments cis. L'invention concerne également des oligonucléotides modifiés qui peuvent être utilisés dans le procédé de l'invention afin d'empêcher l'accumulation et/ou la traduction de produits de transcription à répétitions étendues dans des cellules.
de Kimpe Josephus Johannes
Platenburg Gerard Johannes
Wansink Derick Gert
Prosensa Technologies B.v.
Ridout & Maybee Llp
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1759912