A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 48/00 (2006.01) A61P 21/00 (2006.01) A61P 25/00 (2006.01)
Patent
CA 2714120
The current invention provides for methods and medicaments that apply an oligonucleotide comprising aninosine and/or an uracile and/or a nucleotide containing a base able to form a wobble base pair, said oligonucleotide being preferably RNAse H substantially independent and being complementary only to a repetitive sequence in a human gene transcript, for the manufacture of a medicament for the diagnosis, treatment or prevention of a cis-element repeat instability associated genetic disorders in humans. The invention hence provides a method of treatment for cis-element repeat instability associated genetic disorders. The invention also pertains to a modified oligonucleotide which can be applied in a method of the invention to prevent the accumulation and/or translation of repeat expanded transcripts in cells.
Cette invention concerne des méthodes et des médicaments appliquant un oligonucléotide comprenant de ladénine et/ou un uracile et/ou un nucléotide contenant une base capable de former une paire de base complémentaire, ledit oligonucléotide étant de préférence une ARNase H sensiblement indépendante et uniquement complémentaire dune séquence répétitive dun produit de transcription génétique chez lhomme, dans la fabrication dun médicament pour le diagnostic, le traitement ou la prévention daffections génétiques associées à une instabilité de répétition délément cis chez lhomme. Linvention concerne ainsi une méthode de traitement daffections génétiques associées à une instabilité de répétition délément cis chez lhomme. Linvention concerne également un oligonucléotide modifié pouvant trouver une application dans une méthode de linvention pour éviter laccumulation et/ou la traduction de produits de transcriptions dextension de répétition dans les cellules.
de Kimpe Josephus Johannes
Platenburg Gerardus Johannes
Prosensa Holding Bv
Ridout & Maybee Llp
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1886013