C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/864 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 7/00 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01)
Patent
CA 2303768
Methods for efficient production of recombinant AAV employ a host cell containing a first nucleic acid molecule comprising from 5' to 3', a parvovirus P5 promoter, a spacer, an AAV rep sequence and an AAV cap gene sequence, wherein said spacer is of sufficient size to reduce expression of the rep78 and rep68 gene products; a second nucleic acid molecule comprising a minigene comprising a transgene flanked by AAV inverse terminal repeats (ITRs) and under the control of regulatory sequences directing expression thereof in a host cell; and helper functions essential to the replication and packaging of rAAV, which functions are not provided by the first or second nucleic acid molecules. Host cells and molecule constructs are also described.
Des procédés servant à obtenir un virus adéno-associé (AAV) de façon efficace mettent en application une cellule hôte contenant une première molécule d'acide nucléique composée de 5' à 3', un promoteur P5 de parvovirus, un espaceur, une séquence de rep d'AAV et un séquence de gènes cap d'AAV, ledit espaceur présentant une dimension suffisante pour réduire l'expression des produits géniques rep78 et rep68; une deuxième molécule d'acide nucléique comprenant un minigène composé d'un transgène flanqué de séquences répétées terminales inversées (ITR) et dirigeant l'expression de ces dernières dans une cellule hôte sous la commande de séquences régulatrices; des fonctions auxiliaires essentielles pour la réplication et l'encapsidation d'AAVr, ces fonctions n'étant pas remplies par le première ou par la deuxième molécules d'acide nucléique. L'invention concerne également des cellules hôtes et des produits de recombinaison moléculaire.
Wilson James M.
Xiao Weidong
Gowling Lafleur Henderson Llp
The Trustees Of The University Of Pennsylvania
LandOfFree
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