C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 5/10 (2006.01) C07K 14/075 (2006.01) C12N 7/00 (2006.01) C12N 7/01 (2006.01) C12N 15/10 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01) C12N 15/64 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01) C12N 15/864 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01)
Patent
CA 2287478
The present invention relates to methods and compositions for increasing the production of high titre stocks of recombinant AAV (rAAV) through regulation of expression of the AAV REP and CAP proteins. The methods and compositions of the invention are based on the observation that the low level expression of the AAV REP protein increases the production of AAV viral capsid protein and efficiency of packaging resulting in production of higher titre recombinant viral stocks. The invention encompasses recombinant AAV vectors that direct the expression of AAV REP and CAP proteins (see the figure) and the use of such vectors for the production of novel stable cell lines capable of generating high titre rAAV vectors. The invention provides methods for regulating the expression of the AAV REP gene at the transcriptional and post-translational level.
La présente invention concerne des procédés et des compositions permettant d'augmenter la production de populations à titrage élevé d'AAV recombiné r(AAV), par la régulation de l'expression des protéines AAV REP et CAP. Les procédés et les compositions de cette invention s'appuient sur l'observation selon laquelle un faible niveau d'expression de la protéine AAV REP permet d'augmenter la production d'une protéine virale capside AAV, et améliore l'efficacité d'encapsidation, permettant ainsi d'obtenir des populations virales recombinées à titrage plus élevé. Cette invention concerne également des vecteurs d'AAV recombiné dirigeant l'expression des protéines AAV REP et CAP (voir la figure), ainsi que l'utilisation de ces vecteurs dans la production de nouvelles lignées cellulaires stables, capables de produire des vecteurs rAAV à titrage élevé. Cette invention concerne enfin des procédés de régulation de l'expression du gène AAV REP au niveau transcriptionnel et post-translationnel.
Samulski Richard J.
Snyder Richard
Xiao Xiao
Cell Genesys Inc.
Osler Hoskin & Harcourt Llp
The University Of North Carolina At Chapel Hill
LandOfFree
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