C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/113 (2010.01) A61K 31/711 (2006.01)
Patent
CA 2738957
The present invention relates to compositions and methods for inhibiting loss of a retinal ganglion cell in a subject, comprising non-invasively applying to the surface of the eye of the subject an ophthalmic composition comprising a therapeutically effective amount of at 5 least one siRNA which down regulates expression of a target gene associated with loss of the retinal ganglion cell, thereby inhibiting loss of the retinal ganglion cell in the subject. The methods of the invention also relate to the use of chemically modified siRNA compounds possessing structural motifs which down-regulate the expression of human genes expressed in retinal tissue in the mammalian eye.
La présente invention porte sur des compositions et des procédés pour inhiber une perte de cellule ganglionnaire rétinienne chez un sujet, comprenant l'application non invasive, à la surface de l'il du sujet, d'une composition ophtalmique renfermant une quantité thérapeutiquement efficace d'au moins un ARNsi qui régule de manière négative l'expression d'un gène cible associé à une perte de la cellule ganglionnaire rétinienne, inhibant ainsi la perte de la cellule ganglionnaire rétinienne chez le sujet. L'invention porte également sur des procédés d'utilisation de composés d'ARNsi chimiquement modifiés possédant des motifs structuraux qui régulent de manière négative l'expression de gènes humains exprimés dans un tissu rétinien dans l'il de mammifère.
Alpert Evgenia
Bar-Ilan Amir
Feinstein Elena
Kalinski Hagar
Mett Igor
Norton Rose Or S.e.n.c.r.l. S.r.l./llp
Quark Pharmaceuticals Inc.
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1498505