C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/86 (2006.01) A61K 38/17 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 15/864 (2006.01)
Patent
CA 2452980
The present invention relates generally to efficient delivery of viral vectors to cells of the CNS, particularly useful in the treatment of neurodegenerative disorders and motor neuron diseases. The invention involves selecting a first population and a second population of synaptically connected neurons, wherein a therapeutic polypeptide is to be expressed in said second population of neurons; and administering rAAV virions comprising a therapeutic gene to said first subpopulation of neurons of said subject such that the rAAV virions are transported across a synapse between synaptically connected neurons. In another aspect the present invention also comprises the use of rAAV virions carrying a transgene in the preparation of a medicament for the treatment of a disease in a subject, wherein a first population and a second population of synaptically connected neurons are selected and a therapeutic polypeptide is to be expressed in said second population of neurons; and a medicament comprising recombinant adeno-associated virus (rAAV) virions is delivered to said first population of neurons of the subject, wherein said virions comprise a nucleic acid sequence that is expressible in transduced cells to provide a therapeutic effect in the subject, and wherein said rAAV virions are capable of transducing synaptically connected neurons.
La présente invention a trait de manière générale à l'administration efficace de vecteurs viraux à des cellules du système nerveux central, particulièrement utiles dans le traitement de troubles neurodégénératifs et des maladies neurales motrices. L'invention comporte la sélection d'une première population et d'une deuxième population de neurones connectés par jonction synaptique, où un polypeptide doit être exprimé dans la deuxième population de neurones; et l'administration de virions AAVr comprenant un gène thérapeutique à ladite première population de neurones dudit sujet de sorte que les virions AAVr soient transportés à travers une synapse entre des neurones connectés par jonction synaptique. Dans un autre aspect, la présente invention comporte également l'utilisation de virions AAVr porteurs d'un transgène dans la préparation d'un médicament pour le traitement d'une maladie chez un sujet, dans lequel une première population et une deuxième population de neurones connectés par jonction synaptique sont sélectionnées et un polypeptide thérapeutique à être exprimé dans ladite deuxième population de neurones ; et un médicament comprenant des virions de virus associé aux adénovirus (AAVr) est administré à ladite première population de neurones du sujet, où lesdits virions comportent une séquence d'acide nucléique capable d'être exprimée dans des cellules transduites pour produire un effet thérapeutique chez le sujet, et où lesdits virions AAVr sont capables de transduire des neurones connectés par jonction synaptique.
Aubourg Patrick
Cartier-Lacave Nathalie
Flavigny Elise
Institut National de La Sante Et de La Recherche Medicale (inser
Ogilvy Renault Llp/s.e.n.c.r.l.,s.r.l.
LandOfFree
Methods of administering vectors to synaptically connected... does not yet have a rating. At this time, there are no reviews or comments for this patent.
If you have personal experience with Methods of administering vectors to synaptically connected..., we encourage you to share that experience with our LandOfFree.com community. Your opinion is very important and Methods of administering vectors to synaptically connected... will most certainly appreciate the feedback.
Profile ID: LFCA-PAI-O-1506977