C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/113 (2010.01) A61K 31/7105 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01) C12Q 1/68 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01)
Patent
CA 2687336
The present disclosure provides a non-naturally occurring miRNA having a stem-loop structure comprising a scaffold derived from a first endogenous miRNA (e.g., miR-196a-2 or miR-204), a mature strand derived from a second endogenous miRNA, and a star strand sequence that is at least partially complementary to the mature strand sequence. The present disclosure also provides a non-naturally occurring miRNA having a stem-loop structure comprising a scaffold derived from an endogenous miRNA (e.g., miR-196a-2 or miR-204), a mature strand designed t be at least partially complementary to a target RNA, and a star strand sequence that is at least partially complementary to the mature strand sequence. The methods and compositions of the disclosure may be used to mediate gene silencing via the RNAi pathway.
La présente invention concerne de l'ARNmi non présent à l'état naturel ayant une structure tige - boucle comprenant un échafaudage dérivé d'un premier ARNmi endogène (par exemple, miR-196a-2 ou miR-204), un brin mature dérivé d'un second ARNmi endogène, et une séquence de brin en étoile qui est au moins partiellement complémentaire de la séquence de brin mature. La présente invention concerne également un ARNmi non présent à l'état naturel ayant une structure tige - boucle comprenant un échafaudage dérivé d'un ARNmi endogène (par exemple, miR-196a-2 ou miR-204), un brin mature conçu pour être au moins partiellement complémentaire d'un ARN cible, et une séquence de brin en étoile qui est au moins partiellement complémentaire de la séquence de brin mature. Les procédés et compositions de l'invention peuvent être utilisés pour véhiculer une mise sous silence de gènes via la voie d'ARNi.
Birmingham Amanda
Karpilow Jon
Kelley Melissa
Khvorova Anastasia
Sullivan Kevin
Dharmacon Inc.
Robic
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1584448