Mini-adenoviral vector

Details Mini-adenoviral vector Mini-adenoviral vector

C - Chemistry, Metallurgy

12

N

C12N 15/86 (2006.01) A01K 67/027 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/755 (2006.01) C12N 7/01 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01) C12N 15/861 (2006.01) C12Q 1/68 (2006.01) G01N 33/52 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)

Patent

CA 2257148

This invention is related to adenoviral (Ad) vectors and their applications in the field of genetic medicine, including gene transfer, gene therapy, and gene vaccination. More specifically, this invention is related to the Ad vectors that carry the minimal cis-element of the Ad genome (mini-Ad vector) and are capable of delivering transgenes and/or heterologous DNA up to 36 kb. The generation and propagation of the mini-Ad vectors require trans- complementation of a packaging-attenuated and replication-defective helper Ad (helper) in an Ad helper cell line. This invention further comprises a methodology for generating a mini-adenoviral (mini-Ad) vector for use in gene therapy of hemophilia and animal test systems for in vivo evaluation of the Ad vectors. More specifically, this invention describes factor VIII (FVIII) Ad vectors that only contain minimal cis-element of the Ad genome (so-called mini- Ad) and comprise a human FVIII cDNA with other supporting DNA elements up to 36 kb. The FVIII mini-Ad can be generated and preferentially amplified through the assistance of a packaging-attenuated helper Ad and a helper cell line. This invention also reports designs and methods for producing transgenic mouse models that can be used for in vivo testing the mini-Ad.

Cette invention concerne des vecteurs adénoviraux (Ad) et leurs applications dans le domaine de la médecine génétique telle que le transfert génique, la thérapie génique et la vaccination génique. Cette invention concerne plus spécifiquement des vecteurs Ad qui portent l'élément cis minimal du génome Ad (vecteur mini-Ad) et sont capables d'administrer jusqu'à 36 kb de transgènes et/ou d'ADN hétérologue. La génération et la propagation des vecteurs mini-Ad nécessitent une trans-complémentation d'un Ad auxiliaire (ou auxiliaire) à réplication défective et à encapsidation atténuée dans une lignée cellulaire auxiliaire Ad. Cette invention concerne également une méthodologie permettant de produire un vecteur mini-adénoviral (vecteur mini-Ad) destiné à être utilisé en thérapie génique pour traiter l'hémophilie et dans des systèmes de tests pratiqués sur des animaux en vue d'évaluer in vivo les vecteurs Ad. L'invention concerne plus spécifiquement les vecteurs Ad du facteur VIII (FVIII) qui contiennent uniquement des éléments cis minimaux du génome Ad (appelé mini-Ad) et comprennent un ADNc de FVIII humain et jusqu'à 36 kb d'autres éléments d'ADn de support. Le mini-Ad de FVIII peut être obtenu et de préférence amplifié grâce à l'assistance d'un Ad auxiliaire atténué par encapsidation et d'une lignée cellulaire auxiliaire. Cette invention concerne en outre des types de rapports et des procédés de production de modèles de souris transgéniques pouvant être utilisés pour tester in vivo le mini-Ad.

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