C - Chemistry – Metallurgy – 07 – K
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
07
K
C07K 14/435 (2006.01)
Patent
CA 2680189
There is disclosed an isolated, modified recombinant .beta.-glucuronidase wherein the modification is having its carbohydrate moeties chemically modified so as to reduce its activity with respect to mannose and mannose 6-phosphate cellular delivery system while retaining enzymatic activity Also disclosed are methods for the treatment of lysosomal storage disease in mammals wherein the mammal is administered a therapeutically effective amount of isolated, modified recombinant .beta.-glucuronidase whereby said storage diseased is relieved in the brain and visceral organs of the mammal. Also disclosed are other lysosomal enzymes within the scope of the invention.
L'invention concerne une b-glucuronidase recombinante modifiée isolée où la modification a ses fractions de glucide chimiquement modifiées de manière à réduire son activité par rapport au système d'apport cellulaire de mannose et de mannose-6-phosphate tout en conservant l'activité enzymatique. Sont également décrits des procédés pour le traitement de maladies de stockage des lysosomes chez des mammifères où le mammifère reçoit une quantité thérapeutiquement efficace de b-glucuronidase recombinante modifiée, isolée, moyennant quoi ledit stockage malade est soulagé dans le cerveau et les organes viscéraux du mammifère. Sont également décrits d'autres enzymes lysosomales dans la portée de l'invention.
Grubb Jeffrey H.
Sly William S.
Vogler Carole A.
Saint Louis University
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1940028