A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 48/00 (2006.01) A61K 31/22 (2006.01) A61K 31/7105 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) C12Q 1/70 (2006.01)
Patent
CA 2581651
The present invention provides double-stranded RNA molecules that mediate RNA interference in target cells, preferably hepatic cells. The invention also provides double-stranded RNA (dsRNA) molecules that are modified to be resistant to nuclease degradation, which inactivates a virus, and more specifically, hepatitis C virus (HCV). The invention also provides a method of using these modified RNA molecules to inactivate virus in mammalian cells and a method of making modified small interfering RNAs (siRNAs) using human Dicer. The invention provides modified RNA molecules that are modified to include a dsRNA or siRNA wherein one or more of the pyrimidines in the RNA molecule are modified to include 2'-Fluorine. The invention also provides dsRNA or siRNA in which all pyrimidines are modified to include a 2'-Fluorine. The invention provides that the 2'-Fluorine dsRNA or siRNA molecule is further modified to include a two base deoxynucleotide "TT" sequence at the 3' end of the molecule.
L'invention concerne des molécules d'ARN double brin qui sont des médiateurs de l'interférence de l'ARN dans des cellules cibles, de préférence dans les cellules hépatiques. L'invention concerne en outre des molécules d'ARN double brin (ARNds) qui sont modifiées de manière à devenir résistantes à la dégradation par une nucléase, inactivant un virus et plus spécifiquement le virus de l'hépatite C (VHC). L'invention concerne également une méthode consistant à utiliser lesdites molécules d'ARN modifiées pour inactiver des virus dans les cellules de mammifères, et un procédé permettant de produire des petits ARN interférants (si ARN) en utilisant l'enzyme humaine Dicer. L'invention porte en outre sur des molécules ARN modifiées de manière à contenir un ARNds ou un ARNsi, une ou plusieurs des pyrimidines de la molécules d'ARN étant modifiée(s) de manière comprendre un 2'-fluor. L'invention concerne encore des ARNds ou des ARNsi dont toutes les pyrimidines ont été modifiées de manière à contenir un 2'-fluor . La molécule d'ARNds ou d'ARNsi décrite est en outre modifiée additionnellement de manière à comprendre une séquence de désoxycnucléotide "TT" de deux bases à son extrémité 3'.
Han Jang
Houghton Michael
Borden Ladner Gervais Llp
Novartis Vaccines And Diagnostics Inc.
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1745293