C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/85 (2006.01) A01K 67/027 (2006.01) C12Q 1/00 (2006.01) C12Q 1/34 (2006.01)
Patent
CA 2205710
A mouse which is homozygous for a disruption in the IDUA gene, but which has normal expression for the SAT-1 gene can be used for evaluating therapeutic agents for use in treating mucopolysaccharidosis Type I, by administering the therapeutic agent to the mouse, and evaluating the mouse for tissue pathology associated with iduronidase deficiency. The mouse can also be used for evaluating the ability of a targeting system to deliver a therapeutic agent to selected tissues or organs by administering an effective iduronidase replacement therapy coupled to the targeting system to a mouse which is homozygous for a disruption in the IDUA gene, but which has normal expression for the SAT-1 gene; and evaluating at least the selected tissue or organ from the mouse for pathology associated with iduronidase deficiency. Targeting systems which can be evaluated using this methodology include targeting moieties which selectively bind to or associate with selected cell types and in vivo and ex vivo gene therapy systems.
Une souris qui est homozygote pour une disruption du gène de l'alpha-L-iduronidase (IDUA), mais qui a une expression normale pour le gène SAT-1, peut être utilisée dans l'évaluation d'agents thérapeutiques destinés au traitement de la mucopolysaccharidose de type 1, par l'administration de l'agent thérapeutique à la souris, et l'évaluation subséquente de la souris en vue de déceler les pathologies tissulaires associées au déficit en iduronidase. La souris sert également dans l'évaluation de la capacité d'un système de ciblage de livrer un agent thérapeutique aux tissus ou aux organes visés, par l'administration d'une thérapie de remplacement d'iduronidase, par le biais du système de ciblage, à une souris qui est homozygote pour une disruption du gène de l'IDUA, mais qui a une expression normale pour le gène SAT-1; et l'évaluation d'au moins les tissus ou les organes ciblés, en vue de déceler les pathologies tissulaires associées au déficit en iduronidase. Les systèmes de ciblage susceptibles d'être évalués par l'emploi de cette méthodologie comprennent des groupes fonctionnels de ciblage qui se lient ou s'associent aux types de cellules visés, et dans le cadre de systèmes de thérapie génique in vivo et ex vivo.
Clarke Lorne A.
Jirik Frank R.
Cassan Maclean
The University Of British Columbia
LandOfFree
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