C - Chemistry – Metallurgy – 12 – Q
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
Q
C12Q 1/68 (2006.01) C07H 21/04 (2006.01) C12N 7/00 (2006.01) C12N 7/01 (2006.01) C12N 7/02 (2006.01) C12N 15/00 (2006.01) C12N 15/09 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01) C12N 15/70 (2006.01) C12N 15/74 (2006.01) C12Q 1/70 (2006.01)
Patent
CA 2530029
The present invention provides mutant adeno-associated virus (AAV) that exhibit altered capsid properties, e.g., reduced binding to neutralizing antibodies in serum and/or altered heparin binding and/or altered infectivity of particular cell types. The present invention further provides libraries of mutant AAV comprising one or more mutations in a capsid gene. The present invention further provides methods of generating the mutant AAV and mutant AAV libraries, and compositions comprising the mutant AAV. The present invention further provides recombinant AAV (rAAV) virions that comprise a mutant capsid protein. The present invention further provides nucleic acids comprising nucleotide sequences that encode mutant capsid proteins, and host cells comprising the nucleic acids. The present invention further provides methods of delivering a gene product to an individual, the methods generally involving administering an effective amount of a subject rAAV virion to an individual in need thereof.
La présente invention concerne des virus adéno-associés mutants (AAV) présentant des propriétés capsidiques modifiées, par ex. liaison réduite avec des anticorps de neutralisation dans du sérum et/ou liaison modifiée de l'héparine et/ou infectivité modifiée de types cellulaires particuliers. La présente invention concerne également des bibliothèques de virus adéno-associés mutants contenant une ou plusieurs mutations dans un gène capsidique. La présente invention concerne également des procédés de production des virus adéno-associés mutants, des bibliothèques de virus adéno-associés mutants, et des compositions contenant les virus adéno-associés mutants. La présente invention concerne également des virions de virus adéno-associés mutants de recombinaison (rAAV) contenant une protéine capsidique mutante. La présente invention concerne également des acides nucléiques contenant des séquences de nucléotides codant des protéines capsidiques mutantes, et des cellules hôtes contenant ces acides nucléiques. La présente invention concerne également des procédés d'administration d'un produit génétique à un individu, consistant à administrer une quantité efficace d'un virion de virus adéno-associé mutant de recombinaison selon l'invention à un individu nécessitant un tel traitement.
Kaspar Brian
Maheshri Narendra
Schaffer David V.
Fetherstonhaugh & Co.
Integrative Gene Therapeutics
The Regents Of The University Of California
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1669445