Nicked or gapped nucleic acid molecules and uses thereof

Details Nicked or gapped nucleic acid molecules and uses thereof Nicked or gapped nucleic acid molecules and uses thereof

C - Chemistry, Metallurgy

12

N

C12N 15/11 (2006.01) A61K 31/7105 (2006.01)

Patent

CA 2666657

The present disclosure provides meroduplex (nicked or gapped) ribonucleic acid molecules (mdRNA) that decreases or silences target gene expression. An mdRNA of this disclosure comprises at least three strands that combine to form at least two non-overlapping double-stranded regions separated by a nick or gap wherein one strand is complementary to a target gene RNA. In addition, the meroduplex may have one or more modifications or substitutions, such as nucleotide base, sugar, terminal cap structure, internucleotide linkage, or any combination of such modifications. Also provided are methods of decreasing expression of a target gene in a cell or in a subject to treat a disease related to altered expression of a target gene.

La présente invention concerne des molécules d'acide ribonucléique (coupées ou ouvertes) meroduplex (ARNmd), qui diminuent ou inhibent l'expression d'un gène cible. Un ARNmd selon la présente invention comprend au moins trois brins qui se combinent pour former au moins deux régions double brin non chevauchantes, séparées par une coupure ou une ouverture dans lesquelles un brin est complémentaire à un ARN de gène cible. De plus, le meroduplex peut présenter une ou plusieurs modifications ou substitutions, telles qu'une base de nucléotides, du sucre, une structure de chapeau terminale, une liaison internucléotidique ou une combinaison quelconque de ces modifications. L'invention concerne également des procédés destinés à diminuer l'expression d'un gène cible dans une cellule ou chez un sujet, afin de traiter une maladie liée à l'expression altérée d'un gène cible.

Affiliated with

Also associated with

Rating

Nicked or gapped nucleic acid molecules and uses thereof does not yet have a rating. At this time, there are no reviews or comments for this patent.

If you have personal experience with Nicked or gapped nucleic acid molecules and uses thereof, we encourage you to share that experience with our LandOfFree.com community. Your opinion is very important and Nicked or gapped nucleic acid molecules and uses thereof will most certainly appreciate the feedback.

Rate now

Comments { 0 }

Profile ID: LFCA-PAI-O-1686914