Novel adenoviral vectors, packaging cell lines, recombinant...

C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N

Patent

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Details

C12N 15/85 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/34 (2006.01)

Patent

CA 2204357

The present invention is directed to novel replication-deficient adenoviral vectors characterized in that they harbor at least two lethal early region gene deletions (E1 and E4) that normally transcribe adenoviral early proteins. These novel recombinant vectors find particular use in human gene therapy treatment whereby the vectors additionally carry a transgene or therapeutic gene that replaces the E1 or E4 regions. The present invention is further directed to novel packaging cell lines that are transformed at a minimum with the adenoviral E1 and E4 gene regions and function to propagate the above novel replication- deficient adenoviral vectors.

La présente invention a pour objet de nouveaux vecteurs adénoviraux défectifs sur le plan de la réplication et caractérisés en ce qu'ils présentent au moins deux délétions (E1 et E4) létales de gène de région précoce qui transcrivent normalement des protéines précoces adénovirales. Ces nouveaux vecteurs recombinés sont particulièrement utiles dans le traitement par thérapie génique humaine, étant donné que ces vecteurs portent en outre un transgène ou un gène thérapeutique qui remplace les régions (E1 et E4). L'invention a également pour objet de nouvelles lignées cellulaires d'encapsidation qui sont transformées au minimum avec les régions géniques (E1 et E4) adénovirales et propagent ces nouveaux vecteurs adénoviraux défectifs sur le plan de la réplication.

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