Novel colloid synthetic vectors for gene therapy

Details Novel colloid synthetic vectors for gene therapy Novel colloid synthetic vectors for gene therapy

C - Chemistry, Metallurgy

12

N

C12N 15/88 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07C 211/14 (2006.01) C07C 215/14 (2006.01)

Patent

CA 2395636

Non-naturally occurring vector for gene therapy are provided, comprised of chemically defined reagents, where the vector is self-assembling and where the vector comprises (1) a core complex comprising a nucleic acid and (2) at least one complex forming reagent, where the vector has fusogenic activity. The vector optionally may contain reagents permitting fusion with cell membranes and nuclear uptake. The vector also may contain an outer shell moiety that is anchored to the core complex, whereby the outer shell stabilizes the complex, protects it from unwanted interactions and enhances delivery of the nucleic acid into a target tissue or cell. The outer shell optionally may be sheddable, that is, it may be designed such that it dissociates from the vector upon entry into the target cell or tissue.

L'invention concerne un vecteur non naturel destiné à la thérapie génique. Ce vecteur comprend des réactifs chimiquement définis. Le vecteur est à auto-assemblage et comprend (1) un complexe noyau comprenant un acide nucléique et (2) au moins un réactif formant un complexe, dans lequel le vecteur présente une activité fusogénique. Le vecteur peut, le cas échéant, renfermer des réactifs permettant la fusion avec des membranes cellulaires et une absorption nucléaire. Le vecteur peut également contenir une fraction de coquille externe ancrée au complexe noyau; de cet fait la coquille externe stabilise le complexe, le protège contre des interactions non voulues et améliore la distribution d'acide nucléique dans le tissu ou la cellule cible. La coquille externe peut être, le cas échéant, éliminable et conçue de manière telle qu'elle se dissocie du vecteur au moment où elle entre dans le tissu ou la cellule cible.

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