C - Chemistry – Metallurgy – 12 – Q
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
Q
C12Q 1/68 (2006.01) C07K 14/47 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01)
Patent
CA 2410949
The present invention relates to a variety of genes abnormally expressed in heart tissue as well as to fragments of such genes. Assessment of the expression level of these genes may be used for testing the predisposition of mammals and preferably humans for a heart disease or for an acute state of such a disease. Preferred diseases in accordance with the invention are congestive heart failure, dilative cardiomyopathy, hypertrophic cardiomyopathy and ischemic cardiomyopathy. The present invention further relates to methods of identifying compounds capable of normalizing the expression level of the aforementioned genes and of further genes affected by the abnormal expression. The identified compounds may be used for formulating compositions, preferably pharmaceutical compositions for preventing or treating diseases. They may also be used as lead compounds for the development of medicaments having an improved efficiency, a longer half-life, a decreased toxicity etc. and to be employed in the treatment of heart diseases. Included in the invention are also somatic gene therapy methods comprising the introduction of at least one functional copy of any of the above-mentioned genes into a suitable cell. Finally, the invention relates to non-human transgenic animals comprising at least one of the aforementioned genes in their germ line. The transgenic animals of the invention may be used for the development of medicaments for the treatment of heart diseases.
L'invention concerne une variété de gènes anormalement exprimés dans le tissu du coeur ainsi que des fragments de ces gènes. L'évaluation du niveau d'expression de ces gènes peut être utilisée pour tester la prédisposition de mammifères et de préférence d'humains, à une maladie du coeur, ou à un état aigu d'une telle maladie. Les maladies concernées de préférence par cette invention sont l'insuffisance cardiaque congestive, la cardiomyopathie dilatée, la cardiomyopathie hypertrophique et la cardiomyopathie ischémique. Cette invention concerne également des procédés d'identification de composés capables de normaliser le niveau d'expression des gènes susmentionnés et d'autres gènes affectés par cette expression anormale. Les composés identifiés peuvent être utilisés pour préparer des compositions, de préférence des compositions pharmaceutiques permettant de prévenir ou de soigner les maladies. Ils peuvent également être utilisés en tant que têtes de série pour le développement de médicaments possédant une efficacité améliorée, une plus longue demi-vie, une toxicité réduite etc., et peuvent être employés dans le traitement des cardiopathies. Cette invention concerne également des procédés de thérapie génique somatique, comprenant l'introduction d'au moins une copie fonctionnelle d'un des gènes susmentionnés dans une cellule appropriée. Enfin, l'invention concerne des animaux transgéniques non humains comprenant au moins un des gènes susmentionnés dans leur lignée germinale. Les animaux transgéniques de cette invention peuvent être utilisés pour le développement de médicaments pour le traitement des cardiopathies.
Beck Daniela
Beck Joachim
Henkel Thomas
Reuner Birgit
Stoss Oliver
Borden Ladner Gervais Llp
Medigene Ag
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1922445