C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A61K 31/713 (2006.01)
Patent
CA 2679347
The present disclosure provides meroduplex ribonucleic acid molecules (mdRNA) capable of decreasing or silencing BCL2 gene expression. An mdRNA of this disclosure comprises at least three strands that combine to form at least two non-overlapping double-stranded regions separated by a nick or gap wherein one strand is complementary to a BCL2 mRNA. In addition, the meroduplex may have at least one uridine is a 5-methyluridine, a nucleoside is a locked nucleic acid, or optionally other modifications, and any combination thereof. Also provided are methods of decreasing expression of a BCL2 gene in a cell or in a subject to treat a BCL2-related disease.
L'invention concerne des molécules d'acide ribonucléique méroduplex (ARNmd) pouvant diminuer ou étouffer l'expression du gène BCL2. Un ARNmd de cette description comprend au moins trois brins qui s'associent pour former au moins deux régions double brin non chevauchantes séparées par une encoche ou un espace dans lequel un brin est complémentaire à un ARNm BCL2. De plus, le méroduplex peut avoir au moins une uridine qui est une 5-méthyluridine, un nucléoside qui est un acide nucléique bloqué, ou éventuellement d'autres modifications, et toute combinaison de ceux-ci. Sont également proposés des procédés de diminution de l'expression d'un gène BCL2 dans une cellule ou chez un sujet pour traiter une maladie liée au BCL2.
Ahmadian Mohammad
Mcswiggen James
Quay Steven C.
Vaish Narendra K.
Borden Ladner Gervais Llp
Mdrna Inc.
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1642668