Nucleic acid delivery formulations

A - Human Necessities – 61 – K

Patent

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Details

A61K 47/34 (2006.01) A61K 9/00 (2006.01) A61K 9/19 (2006.01) C12N 15/09 (2006.01) C12N 15/10 (2006.01) C12N 15/87 (2006.01) C12N 15/88 (2006.01) C12P 21/02 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01)

Patent

CA 2435287

The invention is based on the discovery that injectable and nucleic acid- compatible polymeric compositions and formulations can be structurally designed to regulate nucleic acid activity or gene expression in vivo, for example, by controlling the bioavailability of the nucleic acid via modulation of the biodegradability and crosslink density of the network formed by the components of the formulation. The polymeric network encases the nucleic acid, not only controlling the release of the DNA, but also providing protection from degradation. The invention described herein improves upon prior modes of gene delivery, in that gene expression can be regulated by modulation of a polymeric network formed by combination of at least two water-soluble components capable of reacting with one another. The nucleic acid of interest is incorporated into the network to be released in a sustained manner to achieve level and duration of activity or expression needed.

Cette invention est fondée sur la découverte selon laquelle des compositions et des préparations polymériques injectables et compatibles avec de l'acide nucléique peuvent être mises au point structurellement pour réguler in vivo l'activité de l'acide nucléique ou l'expression génique, par exemple, par régulation de la biodisponibilité de l'acide nucléique par modulation de la biodégradabilité et de la densité de réticulation du réseau formé par les constituants de la préparation. Le réseau polymérique encapsule l'acide nucléique, et non seulement régule la libération de l'ADN, mais le protège également de la dégradation. L'invention constitue une amélioration par rapport au modes de libération génique antérieurs, en ce que l'expression génique peut être régulée par modulation d'un réseau polymérique formé par combinaison d'au moins deux constituants solubles dans l'eau pouvant réagir l'un avec l'autre. L'acide nucléique d'intérêt est incorporé dans le réseau pour être libéré de manière constante, en fonction du niveau et de la durée d'activité ou d'expression voulus.

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