C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/09 (2006.01) C12N 15/12 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01) C12Q 1/68 (2006.01) C12Q 1/70 (2006.01)
Patent
CA 2207927
AAV vectors may have utility for gene therapy but heretofore a significant obstacle has been the inability to generate sufficient quantities of such recombinant vectors in amounts that would be clinically useful for human gene therapy application. Stable AAV packaging cell lines have been elusive, mainly due to the activities of Rep protein, which down-regulates its own expression and can negatively affect the host cell. This invention provides packaging systems and processes for packaging AAV vectors that effectively circumvent these problems and that allow for substantially increased packaging efficiency.
Cette invention concerne les vecteurs AAV (virus associé à un adénovirus), lesquels peuvent être utiles en thérapie génétique. Jusqu'à présent, toutefois, l'obstacle principal a été l'incapacité de produire de tels vecteurs recombinants en quantité suffisante pour qu'ils soient utiles, d'un point de vue clinique, lors d'applications de la thérapie génétique chez l'homme. Les lignées cellulaires stables d'encapsidation d'AAV étaient difficiles à isoler, notamment à cause de l'activité de la protéine rep, qui, par la rétro-régulation de sa propre expression, peut avoir des effets négatifs sur la cellule hôte. Cette invention propose des systèmes d'encapsidation, ainsi que des procédés d'encapsidation de vecteurs AAV, permettant d'éviter ces problèmes et d'accroître sensiblement l'efficacité d'encapsidation.
Borden Ladner Gervais Llp
Targeted Genetics Corporation
LandOfFree
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