Polynucleotide therapy

C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N

Patent

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C12N 15/85 (2006.01) A61K 39/00 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) A61P 37/06 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01) C12N 15/12 (2006.01)

Patent

CA 2655357

This invention provides methods of treating an autoimmune disease in a subject associated with one or more self-protein(s), polypeptide(s), or peptide(s) present in the subject non-physiologically comprising administering to the subject: a self-vector comprising an immunosuppressive vector backbone and a polynucleotide encoding the self-protein(s), polypeptide(s) or peptide(s) associated with the autoimmune disease; and a divalent cation at a concentration greater than physiological levels. Administration of the self-vector comprising a polynucleotide encoding the self-protein(s), polypeptide(s) or peptide(s) modulates an immune response to the self-protein(s), polypeptide(s) or peptide(s) expressed from administration of the self-vector. This invention further provides a method of treating multiple sclerosis by administering a self-vector comprising a BHT-1 vector backbone, for example, self-vector BHT-3009 encoding human myelin basic protein (MBP). The invention also provides a pharmaceutical composition comprising: a BHT-1 vector backbone and a polynucleotide encoding one or more self-protein(s), polypeptide(s), or peptide(s) associated with an autoimmune disease; and a divalent cation at concentrations greater than physiological levels. This invention further provides a pharmaceutical composition comprising a self-vector comprising a BHT-1 vector backbone, for example, self-vector BHT-3009 encoding human myelin basic protein (MBP), and methods of administering a BHT-1 self-vector, for example BHT-3009, to a subject.

La présente invention concerne des procédés de traitement d'une maladie auto-immune associée chez un sujet à une ou plusieurs autoprotéines, polypeptides ou peptides présents chez ce sujet, comprenant l'administration non physiologique audit sujet : d'un autovecteur comprenant une ossature de vecteur immunosuppressive et un polynucléotide codant la ou les autoprotéines, polypeptides ou peptides associés à la maladie auto-immune; et d'un cation divalent à une concentration supérieure aux niveaux physiologiques. L'administration de l'autovecteur comprenant un polynucléotide codant pour la ou les autoprotéines, polypeptides ou peptides module une réponse immunitaire à la ou aux autoprotéines, polypeptides ou peptides exprimés suite à l'administration de l'autovecteur. L'invention concerne en outre un procédé de traitement de la sclérose en plaques en administrant un autovecteur comprenant une ossature de vecteur BHT-1, par exemple l'autovecteur BHT-3009 codant pour la protéine myélinique de base (MBP) humaine. Elle concerne également une composition pharmaceutique comprenant : une ossature de vecteur BHT-1 et un polynucléotide codant pour une ou plusieurs autoprotéines, polypeptides ou peptides associés à une maladie auto-immune; et un cation divalent à des concentrations supérieures aux niveaux physiologiques. L'invention concerne en outre une composition pharmaceutique comprenant un autovecteur comprenant une ossature de vecteur BHT-1, par exemple l'autovecteur BHT-3009 codant pour la protéine myélinique de base (MBP) humaine, ainsi que des procédés d'administration d'un autovecteur BHT-1, par exemple le BHT-3009, à un sujet.

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