A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 38/51 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) A61P 7/00 (2006.01) C12N 9/88 (2006.01) C12N 15/60 (2006.01)
Patent
CA 2378373
A method for production of rhPBGD in high scale and use of rhPBGD in a method for treatment or prophylaxis of disease caused by deficiency, in a subject, of an enzyme belonging to the heme biosynthetic pathway. The method comprising administering, to the subject, an effective amount of one or more catalyst which is said enzyme or an enzymatically equivalent part or analogue thereof prefreable in combination with a gene therapy of a mutation related to the catalyst. The disease is selected from the group consisting of acute intermittent porphyria (AIP), ALA deficiency porphyria (ADP), Porphyria cutanea tarda (PCT), Hereditary coproporphyria (HCP), Harderoporphyria (HDP), Variegata porphyria (VP), Congenital erythropoietic porphyria (CEP), Erythropoietic protoporphyria (EPP), and Hepatoerythropoietic porphyria (HEP). The catalyst is one or more enzymes selected from the group consisting of delta-aminolevulininic acid synthetase, delta-aminovulinic acid dehydratase (ALAD), porphobilinogen deaminase (PBGD), uroporphyrinogen III cosythetase, uroporphyrinogen decarboxylase, coproporphyrinogen oxidase, protoporphyrinogen oxidase, and ferrochelatase, or an enzymatically equivalent part or analogue therof. In addition the invention relates to the use of rhPBGD. The invention also relates to an expression plasmid pExp1-M2-BB (seq. ID No.1) and to use of a DNA fragment, the EcoR I - Hind III linear fragment (seq. ID No. 2), used for transformation in the hemC disruption strategy for production of rhPBGD expressed in E. coli..
L'invention concerne une méthode de production de rhPBGD à grande échelle et l'utilisation de rhPBGD dans une méthode de traitement ou de prophylaxie de maladie induite par un déficit, chez un sujet, en enzyme appartenant à la voie de synthèse biologique de l'hème. Ladite méthode consiste à administrer au sujet une dose efficace d'un ou plusieurs catalyseur formé de ladite enzyme ou d'une partie équivalente au plan enzymatique ou un analogue de celle-ci, de préférence combinée à une thérapie génique d'une mutation relative au catalyseur. La maladie est sélectionnée dans le groupe constitué de la porphyrie aiguë intermittente (AIP), la porphyrie à déficit en ALA (ADP), la porphyrie cutanée tardive (PCT), la coproporphyrie héréditaire (HCP), la hardéroporphyrie (HDP), la porphyrie variégata (VP), la porphyrie érythropoïétique congénitale (CEP), la protoporphyrie érythropoïétique (EPP) et la porphyrie hépatoérythropoïétique. Le catalyseur est constitué d'une ou plusieurs enzymes choisies dans le groupe composé d'acide delta-aminolevulininique synthétase, d'acide delta-aminolevulinique déshydratase, de désaminase porphobilinogène (PBGD), de cosynthétase III uroporphyrinogène, de décarboxylase uroporphyrinogène, d'oxydase coproporphyrinogène, d'oxydase protoporphyrinogène et de ferrochelatase, ou d'une partie équivalente au plan enzymatique ou d'un analogue. Par ailleurs, l'invention se rapporte à l'utilisation d'un plasmide d'expression pExp1-M2-BB (ID Seq. N·1) et à l'utilisation d'un fragment d'ADN, le fragment linéaire EcoR I-Hind III (id seq. N·2), pour la transformation dans la stratégie d'interruption de hèmeC pour la production de rhPBGD exprimé dans E. coli.
Fogh Jens
Gellerfors Par
Gowling Lafleur Henderson Llp
Hemebiotech A/s
Zymenex A/s
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1719289