C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/86 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 39/21 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/015 (2006.01) C07K 14/155 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/861 (2006.01) C12N 15/864 (2006.01) A61K 39/00 (2006.01)
Patent
CA 2192215
The present invention provides adeno-associated virus (AAV) materials and methods which are useful for DNA delivery to cells. More particularly, the invention provides recombinant AAV (rAAV) genomes, comprising adeno-associated virus inverted terminal repeats flanking DNA sequences encoding an immunodeficiency virus protein operably linked to promoter and polyadenylation sequences, methods for packaging rAAV genomes, stable host cell lines producing rAAV and methods for delivering genes of interest to cells utilizing the rAAV. Particularly disclosed are rAAV useful in generating immunity to human immunodeficiency virus-1 and in therapeutic gene delivery for treatment of neurological disorders.
La présente invention concerne des produits du virus adéno-associé et des procédés qui sont utiles pour l'apport d'ADN aux cellules. Plus particulièrement, l'invention concerne des génomes du virus adéno-associé recombiné, comportant des séquences terminales répétées inversées du virus adéno-associé bondant des séquences d'ADN codant une protéine du virus de l'immunodéficience lié fonctionnellement à des séquences de promoteurs et de polyadénylation, des procédés pour encapsider ces derniers, des lignées de cellules hôtes stables produisant le virus adéno-associé recombiné, ainsi que des procédés permettant l'apport de gènes donnés aux cellules à l'aide du virus adéno-associé recombiné. L'invention concerne notamment des virus adéno-associés recombinés utiles pour conférer l'immunité contre le virus de l'immunodéficience humaine (1) et pour l'apport de gènes thérapeutiques en vue de traiter les troubles neurologiques.
Children's Hospital Inc.
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1357236