C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/864 (2006.01) A61K 38/57 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/81 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/15 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01)
Patent
CA 2326327
The subject invention concerns materials and methods for gene therapy. One aspect of the invention pertains to vectors which can be used to effect genetic therapy in animals or humans having genetic disorders where expression of high levels of a protein of interest are required to treat or correct the disorder. The subject invention also pertains to methods for treating animals or humans in need of gene therapy to treat or correct a genetic disorder. The materials and methods of the invention can be used to provide therapeutically effective levels of a protein that is non-functional, or that is absent or deficient in the animal or human to be treated. In one embodiment, the materials and methods can be used to treat alpha-1-antitrypsin deficiency.
L'invention concerne des matières et des procédés utiles en thérapie génique. Un aspect de l'invention a trait à des vecteurs pouvant être utilisés pour mettre en oeuvre une thérapie génique chez des animaux ou des êtres humains présentant des affections génétiques dans lesquelles l'expression de taux élevés d'une protéine intéressante sont nécessaires pour traiter ou corriger l'affection. L'invention a également trait à des méthodes de traitement d'animaux ou d'êtres humains nécessitant une thérapie génique, utiles pour traiter ou corriger une affection génétique. Les matières et les procédés de l'invention peuvent être utilisés pour obtenir des taux thérapeutiquement efficaces d'une protéine qui est non fonctionnelle, absente ou insuffisante chez l'animal ou l'être humain à traiter. Dans un mode de réalisation, les matières et les procédés peuvent être utilisés pour traiter une insuffisance en alpha-1-antitrypsine.
Byrne Barry J.
Flotte Terence R.
Morgan Michael
Song Sihong
Torys Llp
University Of Florida
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1769914