C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/867 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/12 (2006.01) C12N 15/19 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01)
Patent
CA 2462628
The present invention provides HIV-derived lentivectors which are safe, highly efficient, and very potent for expressing transgenes for human gene therapy, especially, in human hematopoietic progenitor cells as well as in all other blood cell derivatives. The lentiviral vectors comprise promoters active to promote expression specific to cell types or tissues. Further, promoters are providing that are amenable to control by activators, enhancers, or repressors. These vectors are in a self-inactivating configuration for biosaftey. Additional promoters are also described. The vectors can also comprise additional transcription enhancing elements such as the wood chuck hepatitis virus post-transcriptional regulatory element, without any decrease in the specificity or control exerted by the promoters. These vectors therefore provide useful tools for genetic treatments such as inherited and acquired lympho-hematological disorders, gene-therapies for cancers especially the hematological cancers, as well as for the study of hematopoiesis via lentivector-mediated modification of human HSCs.
L'invention concerne des vecteurs lentiviraux dérivés du VIH qui sont sûrs, hautement efficaces et très puissants dans l'expression transgénique en thérapie génique. Ces vecteurs comportent des promoteurs qui favorisent l'expression spécifique aux types cellulaires ou tissulaires. En outre, des promoteurs fournissent ceux qui sont susceptibles d'être contrôlés par des activateurs, des renforceurs ou des répresseurs. Ces vecteurs se présentent dans une configuration à auto-inactivation en matière de biosécurité. L'invention concerne également des promoteurs additionnels. Les vecteurs peuvent également comprendre des éléments additionnels renforçant la transcription, tels que l'élément régulateur post-transcriptionnel du virus de l'hépatite de la marmotte commune, sans aucune réduction au niveau de la spécificité ou du contrôle exercé par les promoteurs. Ces vecteurs fournissent donc des outils pour les traitements génétiques de troubles héréditaires et lympho-hématologiques acquis, les thérapies géniques des cancers, notamment des cancers hématologiques, ainsi que pour l'étude de l'hématopoïèse par le biais de la modification induite par des vecteurs lentiviraux des cellules souches hématopoïétiques humaines (hHSC).
Trono Didier
Wiznerowicz Maciej
Borden Ladner Gervais Llp
Institut Clayton de La Recherche
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1857618