A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 35/14 (2006.01) A61K 35/28 (2006.01) A61K 39/395 (2006.01) C07K 16/18 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)
Patent
CA 2194973
Methods and compositions are provided for facilitating gene therapy procedures involving the transduction of target cells with retroviral vector particles in the presence of complement containing body fluids. The administration of soluble complement inhibitor molecules to body fluids prevents the complement mediated inactivation of the retroviral vector particles, and provides a safety mechanism for such gene therapy procedures, as the action of soluble complement inhibitors is transient, and any retroviral vector particles present after the return of uninhibited complement activity will be inactivated.
On décrit des procédés et compositions destinés à faciliter des procédures de thérapie génique impliquant la transduction de cellules cibles avec des particules de vecteurs rétroviraux en présence de liquides biologiques contenant des compléments. L'introduction de molécules inhibitrices propres à des compléments solubles dans des liquides biologiques prévient l'inactivation induite par les compléments de ces particules de vecteurs rétroviraux et constitue un mécanisme de sécurité pour ces procédures de thérapie génique, l'action des inhibiteurs propres aux compléments solubles étant transitoire, et toute particule de vecteur rétroviral, présente après le rétablissement d'une activité non inhibée des compléments étant inactivée.
Mason James M.
Rollins Scott A.
Rother Russell P.
Squinto Stephen P.
Alexion Pharmaceuticals Inc.
Sim & Mcburney
LandOfFree
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