C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 35/12 (2006.01) C07H 21/00 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01) C12N 9/22 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01) C12P 19/34 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)
Patent
CA 2210618
This invention is directed to a synthetic non-naturally occurring oligonucleotide compound which comprises nucleotides whose sequence defines a conserved catalytic region and nucleotides whose sequence is capable of hybridizing with a predetermined target sequence within a packaging sequence of an RNA virus. Preferably, the viral packaging sequence is a retrovirus packaging sequence or the HIV-1 Psi packaging sequence. The RNA virus may be HIV-1, Feline Leukemia Virus, Feline Immunodeficiency Virus or one of the viruses listed in Table (I). The conserved catalytic region may be derived from a hammerhead ribozyme, a hairpin ribozyme, a hepatitis delta ribozyme, an RNAase P ribozyme, a group (I) intron, a group (II) intron. The invention is also directed to multiple ribozymes, combinations of ribozymes, with or without antisense, and combinations of ribozymes, with antisense, and TAR decoys, polyTARs and RRE decoys targeted against the RNA virus. Vectors are also described. Further, methods of treatment and methods of use both in vivo and ex vivo are described.
Cette invention concerne un composé oligonucléotidique non naturel obtenu par synthèse qui contient des nucléotides dont la séquence définit une région catalytique conservée et des nucléotides dont la séquence permet une hybridation avec une séquence cible prédéterminée dans la séquence correspondant à une capside d'un virus à ARN. De préférence, la séquence correspondant à la capside virale est une séquence correspondant à une capside rétrovirale ou à une capside Psi du VIH-1. Les virus à ARN peuvent être le virus VIH-1, le virus de la leucémie du chat, le virus de l'immunodéficience du chat ou un des virus énumérés dans le tableau 1. La région catalytique conservée peut être dérivée d'un ribozyme en forme de tête de marteau, d'un ribozyme en forme d'épingle à cheveux, du ribozyme delta de l'hépatite, du ribozyme P de l'ARN-ase, un intron du groupe I ou un intron du groupe II. L'invention concerne également des ribozymes multiples, des combinaisons de ribozymes, avec ou sans antisense et des combinaisons de ribozymes avec antisense, des leurres TAR, des polyTARs et des leurres RRE ciblés contre le virus à ARN. On décrit également des vecteurs. En outre, on décrit des procédés de traitement et des procédés d'utilisation aussi bien in vivo que ex vivo.
Sun Lun-Quan
Symonds Geoffrey P.
Gene Shears Pty. Ltd.
Gowling Lafleur Henderson Llp
LandOfFree
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