C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 9/22 (2006.01) C12N 15/48 (2006.01) C12N 15/49 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)
Patent
CA 2180358
This invention is directed to a synthetic non-naturally occurring oligonucleotide compound which comprises nucleotides whose sequence defines a conserved catalytic region and nucleotides whose sequence is capable of hybridizing with a predetermined target sequence within a packaging sequence of an RNA virus. Preferably, the viral packaging sequence is a retrovirus packaging sequence or the HIV-1 Psi packaging sequence. The RNA virus may be HIV-1, Feline Leukemia Virus, Feline Immunodeficiency Virus or one of the viruses listed in Table 1. The conserved catalytic region may be derived from a hammerhead ribozyme, a hairpin ribozyme, a hepatitis delta ribozyme, an RNAase P ribozyme, a group I intron, a group II intron. The invention is also directed to multiple ribozymes, combinations of ribozymes, with or without antisense, and combinations of ribozymes, with antisense, and TAR decoys, polyTARs and RRE decoys targeted against the RNA virus. Vectors are also described. Further, methods of treatment and methods of use both in vivo and ex vivo are described.
L'invention se rapporte à un composé oligonucléotidique synthétique comprenant des nucléotides dont la séquence définit une région catalytique conservée et des nucléotides dont la séquence est capable de s'hybridiser avec une séquence cible prédéterminée dans une séquence d'encapsidation d'un virus à ARN. De préférence, la séquence d'encapsidation virale est une séquence d'encapsidation de rétrovirous ou bien une séquence d'encapsidation Psi de HIV-1. Le virus à ARN peut être le VIH-1, le virus de la leucémie féline, le virus de l'immunodéficience féline ou l'un des virus répertoriés dans le tableau I. La région catalytique conservée peut être dérivée d'un ribozyme à tête de marteau, d'un ribozyme en épingle, d'un ribozyme delta de l'hépatite, d'un ribozyme à RNAase P, d'un intron du groupe I ou d'un intron du groupe II. L'invention concerne également des ribozymes multiples, des combinaisons de ribozymes, avec ou sans anti-sens, et des combinaisons de ribozymes, avec ou sans anti-sens, ainsi que des leurres de TAR, des leurres de polyTARS et des leurres de RRE ciblés contre le virus à ARN. On décrit également des vecteurs. De plus, l'invention concerne des procédés de traitement ainsi que des méthodes d'utilisation aussi bien in vivo que ex vivo.
Sun Lun-Quan
Symonds Geoffrey P.
Gene Shears Pty. Ltd.
Gowling Lafleur Henderson Llp
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-2010111