C - Chemistry – Metallurgy – 07 – H
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
07
H
C07H 21/04 (2006.01) A61K 31/7088 (2006.01) A61K 31/713 (2006.01) A61K 47/48 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)
Patent
CA 2459532
The present invention concerns methods and reagents useful in modulating gene expression in a variety of applications, including use in therapeutic, diagnostic, target validation, and genomic discovery applications. Specifically, the invention relates to synthetic chemically modified small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double-stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules capable of mediating RNA interference (RNAi) against target nucleic acid sequences. The small nucleic acid molecules are useful in the treatment of any disease or condition that responds to modulation of gene expression or activity in a cell, tissue, or organism.
L'invention concerne des procédés et des réactifs utiles au niveau de la modulation d'une expression génique dans une variété d'applications, y compris des applications dans une utilisation thérapeutique et diagnostique, ainsi que dans une validation cible, et dans des applications de découverte génomique. En particulier, l'invention concerne de petites molécules d'acides nucléiques synthétiques et chimiquement modifiées, notamment des acides nucléiques interférants courts (siNA), un ARN interférant court (siRNA), un ARN bicaténaire (dsRNA), un micro ARN (miRNA) et des molécules d'ARN court en épingle à cheveux permettant une médiation d'interférence ARN (RNAi) contre des séquences d'acides nucléiques cibles. Ces petites molécules d'acides nucléiques sont utiles pour le traitement d'une maladie ou d'un trouble quelconque réagissant à une modulation de l'expression génique ou de l'activité génique dans une cellule, dans un tissu ou dans un organisme.
Beigelman Leonid
Fosnaugh Kathy
Haeberli Peter
Jamison Sharon
Macejak Dennis
Sirna Therapeutics Inc.
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1523367