C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A01N 43/04 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01) C07H 21/04 (2006.01) C12P 19/34 (2006.01)
Patent
CA 2526831
The present invention concerns methods and reagents useful in modulating gene expression in a variety of applications, including use in therapeutic, cosmetic, cosmeceutical, prophylactic, diagnostic, target validation, and genomic discovery applications. Specifically, the invention relates to synthetic chemically modified small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double- stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules capable of mediating RNA interference (RNAi) against target nucleic acid sequences. The small nucleic acid molecules are useful in the treatment of any disease (e.g., cancer, proliferative, inflammatory, metabolic, autoimmune, nuerologic, ocular diseases), condition, trait (e.g., hair growth and removal), genotype or phenotype that responds to modulation of gene expression or activity in a cell, tissue, or organism. Such small nucleic acid molecules can be administered systemically, locally, or topically.
L'invention concerne des procédés et des réactifs utiles pour modifier l'expression de gènes dans diverses applications, notamment des applications thérapeutiques, cosmétiques, cosméceutiques, prophylactiques, diagnostiques, des applications de validation de cible, et des applications de découverte génomique. De manière spécifique, l'invention concerne des petites molécules d'acides nucléiques modifiées chimiquement, de type petit acide nucléique interférent (ANsi), petit ARN interférent (ARNsi), ARN à double brin (ARNds), micro-ARN (miARN), et petites molécules d'ARN en épingle à cheveux (ARNsh) pouvant assurer la médiation de l'interférence ARN (ARNi) contre des séquences d'acides nucléiques cibles. Ces petites molécules d'acides nucléiques sont utiles dans le traitement de maladies (par exemple, le cancer, les maladies prolifératives, inflammatoires, métaboliques, auto-immunes, neurologiques, oculaires), états, caractères (par exemple, pousse et chute des cheveux), génotypes ou phénotypes répondant à une modulation d'expression ou d'activité de gènes dans une cellule, un tissu, ou un organisme. Lesdites petites molécules d'acides nucléiques peuvent être administrées par voie systémique, locale ou topique.
Jadhav Vasant
Mcswiggen James
Morrissey David
Vaish Narendra
Zinnen Shawn
Sirna Therapeutics Inc.
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1501186